德拉米奧細胞治療杜氏肌營養不良症的長期療效突破！

Capricor Therapeutics 宣布顯示 Deramiocel 在治療杜氏肌營養不良症的長期療效的正面數據

2025年3月17日 09:25 ET | 來源：Capricor Therapeutics
— 骨骼肌功能在三年內保持，導致疾病進展減慢52% —

— 數據在2025年肌肉萎縮症協會（MDA）會議上發表 —

聖地亞哥，2025年3月17日（GLOBE NEWSWIRE）– Capricor Therapeutics（NASDAQ: CAPR）是一家開發變革性細胞和外泌體基因治療的生物技術公司，今天宣布其正在進行的HOPE-2開放標籤延伸（“OLE”）臨床試驗的正面長期數據，顯示該公司主打產品Deramiocel能夠減緩杜氏肌營養不良症（“DMD”）患者的疾病進展，並保持上肢功能。該數據作為晚期海報在今年的肌肉萎縮症協會臨床與科學會議上發表，會議於3月16日至3月19日在德克薩斯州達拉斯舉行。

在一項對照分析中，研究顯示接受Deramiocel治療的患者在三年內的上肢功能表現（PUL 2.0）總分平均下降3.46分，而對照組的下降為7.19分（p=0.019）。這相當於疾病進展減慢52%，進一步強化了Deramiocel的潛在長期療效。

其他發現包括：

– 治療效果逐年增強 – 接受Deramiocel的患者顯示出疾病進展的減少，第一年PUL 2.0的平均下降為1.8分，第二年為1.2分，第三年為1.1分。
– 潛在的疾病修正效果 – 在一年治療間隔期間，最初隨機分配到Deramiocel的患者顯示出較慢的下降率（每年2.8分），而未接受治療的患者則為3.7分。
– 良好的安全性概況 – Deramiocel耐受性良好，未發現新的安全信號，並持續維持良好的長期效益風險比。

“對於與DMD作鬥爭的患者和家庭來說，時間就是肌肉。這些數據顯示骨骼肌功能的長期保持，強調了Deramiocel不僅僅是在減緩疾病進展——它正在重新書寫那些生活在杜氏肌營養不良症患者的可能性，”Capricor首席執行官Linda Marbán博士表示。“我們持續看到持久的長期益處，使患者能夠在曾經不可避免的衰退中保持骨骼肌和心臟功能。”

Capricor最近宣布其生物製劑許可申請（“BLA”）已被美國食品藥品監督管理局（“FDA”）接受，該申請針對與DMD相關的心肌病，預計於2025年8月31日進行目標行動。

會議結束後，海報展示的副本將在Capricor網站的出版物部分提供。

關於Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同種異體心臟球體衍生細胞（“CDCs”）組成，這是一種在前臨床和臨床研究中顯示出強大免疫調節和抗纖維化作用的間充質細胞，能夠在如DMD等肌肉病中保持心臟和骨骼肌功能。CDCs通過分泌稱為外泌體的細胞外囊泡來發揮作用，這些外泌體針對巨噬細胞並改變其表達特徵，使其採取治療性而非促炎性表型。CDCs已成為超過100篇同行評審的科學出版物的研究對象，並已在多項臨床試驗中施用於超過200名受試者。

關於杜氏肌營養不良症

DMD是一種破壞性遺傳疾病，特徵是骨骼、心臟和呼吸肌肉的逐漸虛弱和慢性炎症，患者的中位死亡年齡約為30歲。據估計，DMD在每3,500名男性出生中就會發生一次，患者人數在美國約為15,000至20,000名。DMD的病理生理學是由於功能性肌萎縮蛋白的產生受損，這種蛋白通常在肌肉中作為結構蛋白。肌肉細胞中功能性肌萎縮蛋白的減少導致顯著的細胞損傷，最終引起肌肉細胞死亡和纖維化替代。在DMD患者中，心肌細胞逐漸死亡並被瘢痕組織取代。這種心肌病最終導致心臟衰竭，這目前是DMD患者的主要死亡原因。治療選擇有限，且目前尚無治癒方法。

關於Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc.（NASDAQ: CAPR）是一家致力於推進變革性細胞和外泌體基因治療的生物技術公司，旨在重新定義罕見疾病的治療格局。我們的創新前沿是我們的主打產品候選者Deramiocel，一種同種異體心臟衍生細胞療法。廣泛的前臨床和臨床研究顯示，Deramiocel在保持DMD等肌肉病的心臟和骨骼肌功能方面具有強大的免疫調節和抗纖維化作用。Deramiocel目前正處於針對杜氏肌營養不良症的晚期開發階段。Capricor還利用其外泌體技術的力量，使用其專有的StealthX™平台在疫苗學、靶向遞送寡核苷酸、蛋白質和小分子治療方面進行前臨床開發，旨在潛在治療和預防各種疾病。在Capricor，我們堅持推動可能性的邊界，為有需要的人開創變革性治療的道路。

這些數據顯示出Deramiocel在治療DMD方面的潛力，無疑為患者帶來了新的希望。隨著FDA的進一步審批，這項技術有望在未來改變許多患者的生活。這不僅是科學進步的體現，也是一個社會責任的延伸，讓我們期待能有更多的創新療法出現，改善患者的生活質量。

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