德國推出首個預防化療聽力損失療法

Fennec Pharmaceuticals 宣布 PEDMARQSI® 在德國商業推出

2025年2月7日 07:00 ET | 來源：Fennec Pharmaceuticals Inc.

~ PEDMARQSI 是歐盟和英國首個也是唯一獲批的療法，用於預防由順鉑化療引起的耳毒性或聽力損失，適用於1個月至18歲以下的局部非轉移性實體腫瘤患者 ~

~ Norgine Pharmaceuticals 在德國推出 PEDMARQSI，加速全球商業化策略 ~

~ 此里程碑標誌著 Fennec 實現其擴大 PEDMARQSI 供應給全球癌症患者的使命的重要一步，特別是那些面臨聽力損失風險的患者 ~

北卡羅來納州研究三角公園，2025年2月7日（GLOBE NEWSWIRE）—— Fennec Pharmaceuticals Inc.（NASDAQ: FENC; TSX: FRX），一家專注於特殊藥品的製藥公司，今天宣布 Norgine Pharmaceuticals Ltd.，一家領先的歐洲專業製藥公司，已在德國商業推出 PEDMARQSI（硫代硫酸鈉注射液）。

2024年3月，Fennec 與 Norgine 簽署了一項獨家授權協議，根據該協議，Norgine 將在歐洲、澳大利亞和新西蘭商業化 PEDMARQSI®。根據之前宣布的獨家授權協議，Fennec 收到了約4300萬美元的預付款，並將獲得高達約2.3億美元的額外商業和監管里程碑付款，以及從中期十幾%到中期二十幾%的淨銷售分成。

Fennec Pharmaceuticals 首席執行官 Jeff Hackman 表示：“到目前為止，德國的癌症患者並沒有可用的藥物干預措施來預防由順鉑治療引起的耳毒性或永久性聽力損失。我們祝賀 Norgine 使 PEDMARQSI® 能夠提供給德國的患者和醫療提供者，並期待在其他主要歐洲市場的未來推出。”

來自兩項開放標籤、隨機的第三期試驗 SIOPEL 6（關鍵性）和臨床腫瘤學組（COG）協議 ACCL0431 的數據顯示，使用順鉑和硫代硫酸鈉治療的患者，與僅使用順鉑治療的患者相比，耳毒性發生率約減少50%。

PEDMARQSI 是歐盟和英國首個也是唯一獲批的療法，用於預防由順鉑化療引起的耳毒性或聽力損失，適用於1個月至18歲以下的局部非轉移性實體腫瘤患者。PEDMARQSI 於2023年6月獲得歐洲委員會的市場授權，根據兒科使用市場授權（PUMA），包括8年加2年的數據和市場保護。

關於順鉑引起的耳毒性

順鉑和其他鉑類化合物是治療許多兒科惡性腫瘤的關鍵化療藥物。不幸的是，基於鉑的療法可能會導致耳毒性或聽力損失，這是永久性和不可逆轉的，對於兒童癌症的倖存者尤其有害。

耳毒性的發生率取決於化療的劑量和持續時間，許多這些兒童需要終身佩戴助聽器或植入耳蝸，這對某些人有幫助，但無法逆轉聽力損失，並且隨著時間的推移可能會產生高昂的費用。在關鍵發展階段受到耳毒性影響的嬰兒和幼兒，缺乏語言和讀寫能力的發展，而較大的兒童和青少年則常常缺乏社交情感發展和教育成就。

PEDMARK®（硫代硫酸鈉注射液）是美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的首個也是唯一的療法，旨在減少與順鉑治療相關的耳毒性風險，適用於局部非轉移性實體腫瘤的兒科患者。PEDMARK 也被全國綜合癌症網絡（NCCN）建議用於青少年和年輕成人（AYA）人群，作為預防性治療選擇，以減少與基於鉑的化療相關的聽力損失。PEDMARK 是一種獨特的硫代硫酸鈉配方，採用單劑量、即用型瓶裝，供兒科患者靜脈使用。PEDMARK 也是首個且唯一具有已證明療效和安全性數據的治療劑，並在兩項開放標籤、隨機的第三期臨床研究中建立了劑量方案，這些研究分別是兒童腫瘤學組（COG）協議 ACCL0431 和 SIOPEL 6。

在美國和歐洲，每年估計有超過10,000名兒童可能接受基於鉑的化療。耳毒性的發生率取決於化療的劑量和持續時間，許多這些兒童需要終身佩戴助聽器。目前，尚無建立的預防劑可防止這種聽力損失，只有昂貴、技術要求高且效果不佳的耳蝸植入手術顯示出一些益處。在關鍵發展階段遭受耳毒性的嬰兒和幼兒缺乏語言發展和讀寫能力，而較大的兒童和青少年則缺乏社交情感發展和教育成就。

PEDMARK 已由合作組織在兩項關於生存和耳毒性減少的第三期臨床研究中進行研究，分別是 COG ACCL0431 和 SIOPEL 6。這兩項研究均已完成。COG ACCL0431 協議招募了通常接受局部和擴散性疾病的強效順鉑治療的兒童癌症患者，包括新診斷的肝母細胞瘤、生殖細胞瘤、骨肉瘤、神經母細胞瘤、小腦膠質瘤及其他實體腫瘤。SIOPEL 6 僅招募了局部腫瘤的肝母細胞瘤患者。

適應症及用法
PEDMARK®（硫代硫酸鈉注射液）適用於減少與順鉑相關的耳毒性風險，適用於1個月及以上的局部非轉移性實體腫瘤兒科患者。

使用限制
在順鉑輸注超過6小時後，尚未確立 PEDMARK 的安全性和有效性。PEDMARK 可能無法減少在長時間順鉑輸注後的耳毒性風險，因為不可逆的耳毒性可能已經發生。

重要安全資訊
PEDMARK 禁忌用於有嚴重對硫代硫酸鈉或其任何成分過敏史的患者。

在臨床試驗中，過敏反應發生率為8%至13%。應監測患者的過敏反應。如果發生過敏反應，應立即停止使用 PEDMARK 並採取適當護理。在每次隨後的 PEDMARK 給藥前，應給予抗組胺藥或糖皮質激素（如適用）。PEDMARK 可能含有亞硫酸鈉；對亞硫酸鹽過敏的患者可能會出現過敏反應，包括過敏性症狀和危及生命或嚴重的哮喘發作。亞硫酸鹽過敏在哮喘患者中更為常見。

PEDMARK 不適用於1個月以下的兒科患者，因為有高鈉血症的風險增加，或不適用於有轉移性癌症的兒科患者。

在臨床試驗中，高鈉血症的發生率為12%至26%，包括一例3級病例。低鉀血症的發生率為15%至27%，其中3級或4級的發生率為9%至27%。應在基線及臨床指標下監測血清鈉和鉀水平。在基線血清鈉大於145 mmol/L的患者中，應停止使用 PEDMARK。

如果腎小管濾過率（GFR）降至60 mL/min/1.73m²以下，應更密切監測高鈉血症和低鉀血症的跡象和症狀。

在每次 PEDMARK 給藥前應給予止吐藥。根據需要提供額外的止吐藥和支持性護理。

在 SIOPEL 6 中，最常見的不良反應（≥25% 且與僅使用順鉑相比差異大於5%）為嘔吐、噁心、血紅蛋白降低和高鈉血症。在 COG ACCL0431 中，最常見的不良反應（≥25% 且與僅使用順鉑相比差異大於5%）為低鉀血症。

有關 PEDMARK® 的完整處方資訊，請參見：www.PEDMARK.com。

關於 Fennec Pharmaceuticals
Fennec Pharmaceuticals Inc. 是一家專注於 PEDMARK® 的開發和商業化的特殊製藥公司，旨在減少兒科患者中鉑類引起的耳毒性風險。此外，PEDMARK 於2022年9月獲得 FDA 批准，2023年6月獲得歐洲委員會批准，2023年10月獲得英國批准，品牌名稱為 PEDMARQSI。PEDMARK 在美國獲得孤兒藥專屬權，而 PEDMARQSI 在歐洲獲得兒科使用市場授權，包括8年加2年的數據和市場保護。欲了解更多信息，請訪問：www.fennecpharma.com。

前瞻性聲明
除本新聞稿中描述的歷史信息外，所有其他聲明均為前瞻性聲明。詞語如“相信”、“預期”、“計劃”、“期望”、“估計”、“打算”、“可能”、“將”或這些詞的否定形式，以及類似表達，旨在識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括有關我們商業策略、時間表及其他目標、計劃和前景的聲明，包括我們有關 PEDMARK®/PEDMARQSI® 的商業化計劃、PEDMARK®/PEDMARQSI® 的市場機會及市場影響、其對患者的潛在影響及其使用的預期益處、來自 Norgine 的未來商業和監管里程碑及版稅付款，以及在本聲明發佈後可能獲得進一步資金的潛力。前瞻性聲明受到公司業務固有的某些風險和不確定性的影響，這可能導致實際結果有所不同，包括監管和指導方針的發展可能會改變、科學數據和/或製造能力可能不足以滿足監管標準或獲得所需的監管許可或批准、臨床結果可能無法在實際患者環境中重現、全球不穩定性（包括政治不穩定性）或疫情或傳染病爆發的影響（如新冠病毒 COVID-19）或爆發的持續時間和嚴重性、公司專利和專利申請所提供的保護可能會受到挑戰、無效或被競爭對手繞過、公司產品的可用市場可能不如預期那麼大、公司產品可能無法進入一個或多個目標市場、收入可能不足以資助進一步的開發和臨床研究、我們的資金需求可能無法在不同國家和市政當局獲得必要的資本，及其他在公司向證券交易委員會提交的文件中不時詳細說明的風險。Fennec 不承擔更新這些前瞻性聲明的任何義務，除非法律要求。

如需更詳細的相關風險因素討論，請參閱我們的公共檔案，這些檔案可在 www.sec.gov 和 www.sedar.com 獲得。

PEDMARK®、PEDMARQSI® 和 Fennec® 是 Fennec Pharmaceuticals Inc. 的註冊商標。

©2025 Fennec Pharmaceuticals Inc. 版權所有。FEN-1604-v1

編輯觀點

Fennec Pharmaceuticals 的這一宣布不僅是對德國市場的一次重要進軍，也顯示出在全球範圍內對兒童癌症患者的關注和支持。PEDMARQSI 的推出將有助於減少順鉑化療帶來的耳毒性風險，這對於年輕患者的生活質量至關重要。隨著對耳毒性影響的認識不斷提高，這一療法的引入無疑將成為癌症治療領域的一個重要里程碑。

然而，儘管 PEDMARQSI 取得了重要進展，仍需注意的是，耳毒性問題的根本解決方案尚未完全到位。對於那些已經受到耳毒性影響的患者，仍需提供更全面的支持和治療方案。此外，Fennec 需要持續努力，確保其產品能夠在其他市場獲得批准，並擴大其影響範圍，以便更多的患者能夠受益。這一行業的發展不僅依賴於新療法的推出，更需要整體醫療體系的支持和資源的合理配置。

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