Wave Life Sciences宣佈提交首個針對肥胖症的WVE-007 (針對INHBE的siRNA)臨床試驗申請
突破性療法有望一年只需注射一至兩次
2024年12月23日，麻省劍橋訊 – Wave Life Sciences Ltd. (納斯達克股票代碼：WVE) 今日宣佈已提交其首個針對肥胖症的WVE-007臨床試驗申請 (CTA)。WVE-007 是一種正在研發中的加爾納姆酸結合小干擾 RNA (siRNA)，旨在沉默抑制素 βE (INHBE) 基因表達，從而誘導脂肪燃燒 (脂解)，降低體重，同時不會影響肌肉質量。Wave 預計 CTA 將獲批，並於2025年第一季度啟動 WVE-007 的首個臨床研究。
WVE-007：針對肥胖症的新穎方法
Wave Life Sciences 總裁兼首席執行官 Paul Bolno 醫生表示：「我們的 WVE-007 計劃利用 Wave 最佳的加爾納姆酸-siRNA 技術和專有化學技術，有可能一年只需注射一到兩次，並最終可應用於整個肥胖症治療過程中，以實現可持續的減重和降低心血管代謝風險。隨著對人類遺傳學的理解不斷深入，以及直接影響脂肪組織的機會增多，INHBE 已成為一個令人興奮的新型治療靶點，用於治療肥胖症，且不會出現目前標準治療方法的挑戰。」
基因證據支持INHBE作為治療靶點
人類遺傳學提供了強有力的證據，證明 INHBE 是有效的治療靶點。具有 INHBE 基因保護性功能喪失突變的個體具有更健康的心血管代謝狀況，包括腹部脂肪減少、甘油三酯降低，以及患 2 型糖尿病和心血管疾病的風險降低。WVE-007 的設計旨在通過沉默 INHBE 基因來誘導這種健康的表型，從而導致脂肪燃燒和代謝健康的改善。在使用飲食誘導肥胖 (DIO) 小鼠模型進行的臨床前研究中，單劑量的 Wave INHBE siRNA 導致的減重效果與西格列汀相當，且沒有肌肉損失。當作為西格列汀的附加療法時，單劑量可使減重量增加一倍。在另一項研究中，Wave 的 INHBE siRNA 也能防止在停止西格列汀治療後體重的反彈。
首個臨床試驗將評估安全性及有效性
Wave 的 WVE-007 首個臨床研究是一項針對超重或肥胖成年人的 1 期臨床試驗。該試驗旨在評估安全性、耐受性、藥代動力學和靶標結合的生物標誌物，以及身體成分和代謝健康。
**編輯評論：**
Wave Life Sciences 宣佈提交 WVE-007 臨床試驗申請，無疑是肥胖症治療領域的一大進展。 以 siRNA 技術靶向 INHBE 基因，提供了一種不同於現有藥物的嶄新治療途徑。 文章中提及的臨床前研究結果令人鼓舞，單劑量即可達到與西格列汀相似的減重效果，甚至與西格列汀聯合使用能顯著提升減重效果，更重要的是，它能有效預防減重後體重反彈，這對於長期維持減重效果至關重要。 這意味著 WVE-007 有潛力成為一種更有效、更方便的肥胖症治療方案，尤其是一年只需注射一至兩次的劑量頻率，大大提高了患者的依從性，解決了現有藥物需要長期服用的問題。
然而，我們仍需謹慎樂觀。 臨床前研究結果並不能完全等同於臨床效果， 1 期臨床試驗的重點在於安全性及藥代動力學， 其有效性仍有待進一步驗證。 此外，文章中並未詳細說明 WVE-007 的潛在副作用，這也是未來臨床研究中需要重點關注的問題。 價格也是一個重要的考量因素， 如果價格過高，將限制其普及性。 總體而言，WVE-007 的出現為肥胖症治療帶來了新的希望，但其最終的療效和安全性仍有待臨床試驗的進一步驗證。 我們也應關注其長遠的影響，例如對心血管代謝風險的長期控制效果，以及對不同肥胖類型患者的療效差異等。 這項研究的成功與否，將不僅影響肥胖症治療領域，也將為其他疾病的 siRNA 治療提供寶貴的經驗和借鑒。
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