Wave Life Sciences宣佈提交首個針對肥胖症的WVE-007 (針對INHBE的siRNA)臨床試驗申請
突破性療法有望實現一年一至兩次劑量
2024年12月23日，馬薩諸塞州劍橋訊 – Wave Life Sciences Ltd. (納斯達克股票代號：WVE) 今日宣佈已提交首個針對肥胖症的WVE-007臨床試驗申請 (CTA)。WVE-007 是一款正在研發中的結合N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 的小干擾RNA (siRNA)，旨在沉默抑制素βE (INHBE) 基因表達，從而誘導脂肪燃燒 (脂解)，降低體重，同時不影響肌肉質量。Wave 預計可在2025年第一季度獲得CTA 批准，並啟動WVE-007 的首個人體臨床試驗。
一次或兩次年度給藥的潛力
Wave Life Sciences 總裁兼首席執行官 Paul Bolno 醫生表示：「我們的 WVE-007 計劃採用 Wave 最佳的 GalNAc-siRNA 技術和專有化學技術，具有每年給藥一次或兩次的潛力，最終可應用於整個肥胖症治療過程中，以實現可持續的減重和降低心血管代謝風險。隨著對人類遺傳學的理解不斷加深，以及直接影響脂肪組織的機會增多，INHBE 已成為一個令人興奮的新型治療靶點，用於治療肥胖症，且不會出現現有標準治療方法的挑戰。」
基因研究支持INHBE作為治療靶點
人類遺傳學為 INHBE 作為治療靶點提供了強有力的證據。攜帶 INHBE 基因保護性功能缺失突變的個體具有更健康的心血管代謝狀況，包括腹部脂肪減少、甘油三酯降低，以及患 2 型糖尿病和心血管疾病的風險降低。WVE-007 的設計旨在通過沉默 INHBE 基因來誘導這種健康的表型，從而導致脂肪燃燒和代謝健康的改善。在使用飲食誘導肥胖 (DIO) 小鼠模型進行的臨床前研究中，單劑量的 Wave INHBE siRNA 導致的減重與西格列汀 (semaglutide) 相當，且沒有肌肉損失。當作為西格列汀的附加療法給藥時，單劑量使減重量增加了一倍。在另一項研究中，Wave 的 INHBE siRNA 也能防止在停止西格列汀治療後體重的反彈。
首個人體臨床試驗將評估安全性及有效性
Wave 的 WVE-007 首個人體臨床試驗是一項針對超重或肥胖成年人的 1 期臨床試驗。該試驗旨在評估安全性、耐受性、藥代動力學和靶標結合的生物標誌物，以及體成分和代謝健康。
**個人評論：**
這項由Wave Life Sciences發表的新聞稿，宣佈其針對肥胖症的新藥WVE-007進入臨床試驗階段，無疑是生物科技領域的一大進展。 文章重點突出了WVE-007的獨特之處：以siRNA技術沉默INHBE基因，從而達到減重效果，同時避免肌肉流失，並有望實現一年僅需注射一至兩次的方便性。這與現有肥胖症治療藥物相比，是一個相當重大的突破。
然而，我們需要保持批判性思考。雖然臨床前研究結果令人鼓舞，顯示WVE-007的減重效果與西格列汀相當甚至更好，但這僅限於動物實驗。 人體試驗結果可能存在差異，藥物安全性及長期療效仍有待觀察。 此外，文章中提到的「一年一至兩次給藥」目前僅為預期，實際應用中可能存在變數。
更值得關注的是，文章著重強調了WVE-007的減重效果，卻較少提及其對心血管代謝風險的長期影響。肥胖症的治療目標不單純是減重，更重要的是改善整體代謝健康，降低患上心血管疾病、糖尿病等慢性病的風險。 未來研究需要更深入地探討WVE-007對這些指標的影響。
總體而言，WVE-007的研發前景值得期待，但我們必須謹慎樂觀，密切關注臨床試驗的進展，並以科學的態度評估其真實療效和安全性。 這項研究也凸顯了基因療法在治療慢性疾病方面的巨大潛力，未來或許能為肥胖症患者帶來更有效的治療方案。 然而，高昂的藥物價格和普及性仍然是需要考慮的重要因素，這將影響其惠及人群的廣度。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
