尿素循環障礙市場預計持續增長至2034年

尿素循環障礙市場預計在2020至2034年期間實現可持續增長

根據DelveInsight的分析，尿素循環障礙市場的增長主要受到以下因素驅動：疾病的流行率增加、患者意識提高、新生兒篩查技術的進步以及相關的研究與開發活動。在預測期（2025-2034年）內，這些因素將推動市場的發展。

尿素循環障礙市場報告的主要要點

* 根據DelveInsight的分析，到2034年，尿素循環障礙市場的總體規模預計將正向增長。
* 尿素循環障礙（UCD）的估計發病率為每8500名出生中有1例。許多病例可能未被診斷，某些情況下，受影響的新生兒可能在未確定診斷的情況下死亡。
* 分析顯示，約三分之二的UCD病例是由OTC基因突變引起的，約五分之一由精氨酸琥珀酸合成酶1（ASS1）引起，約十分之一由精氨酸琥珀酸裂解酶（ASL）引起。
* 包括**Ultragenyx Pharmaceutical、Arcturus Therapeutics、iECURE、CAMP4 Therapeutics、Scarlet Therapeutics**等在內的知名公司正在積極開發創新的尿素循環障礙藥物。這些新型療法預計將在預測期內進入市場，並有望改變市場格局。
* 一些關鍵的尿素循環障礙治療包括**DTX301、LUNAR-OTC、ECUR-506、CMP-CPS-001、LOARGYS、OLPRUVA、RAVICTI、AMMONUL、BUPHENYL**等。
* 在**2025年3月，iECURE**報告了OTC-HOPE I/II期試驗的數據，顯示首名接受ECUR-506治療的嬰兒達到了完全的臨床反應，並顯示出恢復了鳥氨酸轉氨酶（OTC）酶活性和尿素循環功能的跡象。
* 在**2024年11月，Immedica**宣布，對於治療精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的生物製劑許可申請（BLA）已獲得美國FDA的驗證並接受優先審查。

尿素循環障礙概述

尿素循環障礙（UCD）是一組罕見的遺傳性疾病，影響身體去除氨的能力，氨是蛋白質代謝的有毒副產品。正常情況下，尿素循環在肝臟中進行一系列生化反應，將氨轉化為尿素，然後安全地排出體外。對於UCD患者來說，尿素循環中編碼酶的基因突變會損害這一過程，導致氨在血液中積累，形成高氨血症。氨水平升高可能會導致嚴重的神經損傷，包括混亂、嘔吐、癲癇、昏迷，若不及時治療可能會致命。

UCD的嚴重程度和發病時間差異很大，從在出生後幾天內出現的危及生命的新生兒形式到在兒童或成人期出現的較輕微的晚發型形式。診斷通常涉及生化檢測顯示氨和相關代謝物的升高，以及基因檢測以識別特定的突變。UCD的管理重點在於減少氨的產生和促進其排除，通過限制膳食蛋白質、使用促進氮排泄的藥物，以及在某些情況下進行肝臟移植。早期診斷和干預對於防止不可逆的腦損傷和改善受影響個體的長期預後至關重要。

在這個背景下，尿素循環障礙的市場前景顯示出強勁的增長潛力，尤其是隨著新療法的開發和患者對疾病認識的提高，市場將迎來新的機遇。這不僅能改善患者的生活質量，還能促進醫療行業的創新和經濟增長。

在未來幾年，隨著新療法的推出和市場的變化，尿素循環障礙的治療將進一步個性化，這對於患者來說是個好消息。醫療界需要繼續努力提高對這些罕見疾病的認識，並推動有效治療的開發。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。