尼波卡利瑪比其他FcRn抑制劑更有效控制重症肌無力

Nipocalimab在多個時間點上對比已批准的FcRn阻斷劑在全身性重症肌無力（gMG）中顯示出更持久的疾病控制

2025年6月25日 03:00 ET | 來源：Janssen Cilag International NV

摘要

這項間接治療比較（ITC）比較了所有已發表的第三期數據，利用縱向結果，並強調在管理像gMG這樣的慢性自體抗體疾病中持續穩定的疾病控制的重要性。

IMAAVY（nipocalimab），一種FcRn阻斷劑，今年早些時候獲得美國FDA批准，適用於包括抗AChR和抗MuSK抗體陽性的成年人及12歲及以上的兒童gMG患者。

比利時比爾斯，2025年6月25日（GLOBE NEWSWIRE）——強生公司旗下的Janssen-Cilag International NV今天宣布了來自間接治療比較（ITC）的新數據，顯示在成人全身性重症肌無力（gMG）患者中，nipocalimab相較於其他已批准的FcRn阻斷劑提供了持續且穩定的疾病控制。這些數據在芬蘭赫爾辛基舉行的2025年歐洲神經學學會（EAN）大會上展示，是強生公司展示的11篇摘要之一。

根據這項ITC，包括關鍵的第三期Vivacity-MG3研究，nipocalimab在第1周顯示出相似的症狀緩解起始，並在多個時間點上（長達24周）顯示出一致且持續的疾病控制，MG-ADL分數的改善比其他市場上已批准的FcRn阻斷劑的第三期數據顯著。結果在多個ITC方法中一致。

* **未經調整的群體ITC**在第8周至第24周顯示出顯著更大的MG-ADL分數改善，支持nipocalimab相較於其他FcRn阻斷劑的效果。
* **在安慰劑調整的ITC中**，nipocalimab在第8周和第18-24周的療效數值上優於一個治療比較，在第10-14周對另一個治療比較也顯示出統計學意義。

“這些分析提供了有用的人群調整的間接比較數據，並增強了支持nipocalimab用於某些gMG患者治療的證據，”英國伯明翰大學免疫學與免疫治療系教授Saiju Jacob醫生表示。“nipocalimab在MG-ADL分數上的顯著改善反映了在像gMG這樣的慢性疾病中持續疾病控制的迫切需求。”

“全身性重症肌無力（gMG）以嚴重的肌肉無力和言語、吞嚥困難為特徵，因此改善gMG的控制可能意味著一個人能否獨自享用一頓餐的區別，”強生創新醫藥EMEA的免疫學療法區域負責人Mark Graham表示。“今年EAN大會上呈現的間接治療比較的鼓舞人心的結果強化了強生公司擴大治療選擇和改善患者結果的承諾。”

ITC被監管機構、健康技術評估機構和醫療指導委員會用於在缺乏或有限的頭對頭臨床試驗證據時進行治療選擇的比較評估。然而，ITC不能替代，也不應被視為與頭對頭臨床試驗相同。使用了未經調整的人群調整和安慰劑調整的Bucher ITC方法。未經調整的人群調整間接比較允許使用nipocalimab的個體患者數據和其他已批准的FcRn阻斷劑的聚合數據來調整人群差異。安慰劑調整的Bucher ITC則通過使用來自不同試驗的聚合數據，通過一個共同的比較對少數治療進行評估。

“在強生，我們認識到對於生活在gMG中的人來說，目標不僅僅是暫時的緩解，而是持續的疾病控制。這項分析提供了對nipocalimab的特徵的額外見解，並突顯了其作為適合12歲及以上gMG患者的治療選擇的潛力，”強生創新醫藥的自體抗體組合及母胎免疫學疾病區域負責人Katie Abouzahr醫生表示。“隨著我們繼續研究nipocalimab的潛在影響，並與全球監管機構合作，我們致力於幫助患有慢性、衰弱性自體抗體疾病的患者。”

nipocalimab已在美國獲得批准，適用於12歲及以上的抗乙酰膽鹼受體（AChR）或抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的gMG成人和兒童患者。強生公司還於2024年9月向歐洲藥品管理局（EMA）提交了市場授權申請（MAA），尋求在gMG中批准nipocalimab。

編輯備註：

1. MG-ADL（重症肌無力日常生活活動量表）提供了對影響日常生活活動的症狀的快速臨床評估，總分範圍為0至24；分數越高，症狀嚴重程度越高。
2. 目前沒有任何FcRn阻斷劑的頭對頭數據，且在缺乏此類頭對頭試驗數據的情況下，任何FcRn阻斷劑均無法聲稱優越性。
3. ITC未評估FcRn阻斷劑的安全性。
4. 在未經調整的人群調整間接比較中，nipocalimab對一個治療在8周時的平均差異為-2.36（95%置信區間：-3.56，-1.16；P=0.001）；這一趨勢持續到24周（p<0.05）。對另一個比較，在10周時nipocalimab的平均差異為-2.38（95% CI -3.57，-1.18；P<0.001），而另一個不同的比較劑量為-3.14（95% CI -4.15，-2.14；P<0.001）；這一趨勢持續到14周（P<0.001）。
5. 在安慰劑對照的間接比較中，MG-ADL的基線變化（CFB）在8周時對一個治療比較的改善為-1.24（95% CI -2.78，0.30），在18周為-1.13（95% CI=-2.77，0.50），在20周為-1.44（95% CI=-3.21，-0.33），在22周為-1.79（95% CI=-4.16，0.59），在24周為-2.89（95% CI=-5.67；-0.12）。
6. 在安慰劑對照的間接比較中，nipocalimab的MG-ADL CFB在10周（平均CFB=-1.19，95% CI=-2.75；0.37）、12周（平均CFB=-1.41，95% CI=-2.94；0.12）和14周（平均CFB=-1.01，95% CI=-2.51；0.49）時顯示出對比較劑量的更大改善。對另一個不同的比較劑量，在10周的平均CFB=-2.16（95% CI=-3.58；-0.73）、12周（平均CFB=-1.99，95% CI=-3.53；-0.45）和14周（平均CFB=-1.12，95% CI=-2.55；0.31）也觀察到了類似的趨勢。
7. Saiju Jacob醫生曾為強生提供諮詢、顧問和演講服務，但未獲得任何媒體工作報酬。

關於全身性重症肌無力（gMG）
重症肌無力（MG）是一種自體抗體疾病，免疫系統錯誤地生成抗體（例如抗乙酰膽鹼受體[AChR]、抗肌肉特異性酪氨酸激酶[MuSK]），這些抗體針對神經肌肉接頭的蛋白質，可能阻礙或干擾神經對肌肉的正常信號傳遞，從而損害或阻止肌肉收縮。該疾病在歐洲影響約56,000至123,000人，全球估計有700,000人。該疾病影響男女，並且發生在所有年齡、種族和族裔群體中，但最常見於年輕女性和年長男性。約50%被診斷為MG的個體是女性，其中約五分之一的女性具備生育潛力。約10%至15%的新病例在12至17歲的兒童中被診斷。在青少年MG患者中，女孩的發病率高於男孩，歐盟中超過65%的兒童MG病例診斷為女孩。

疾病的初始表現通常與眼睛有關，但大約85%的MG患者會經歷其他疾病表現的進展，稱為全身性重症肌無力（gMG）。這種情況以嚴重的肌肉無力和言語、吞嚥困難為特徵。脆弱的gMG人群，例如兒童患者，治療選擇更為有限。

關於間接治療比較
間接治療比較（ITC）旨在比較療效起始的1周時間點，並在多個時間點上進行一致和持續的疾病控制比較，最多可達24周，對於一個治療比較（3個周期）和最多14周對另一個治療比較（最終訪問數據報告）。由於FcRn阻斷劑之間的臨床試驗設計差異以及標準護理（SOC）的背景差異，需要使用多種間接治療比較方法。因此，ITC使用了未經調整的人群調整間接比較（無安慰劑）和安慰劑調整的Bucher方法。所有比較中，差異<0均有利於nipocalimab。用於分析的數據來自已發表的nipocalimab和其他已批准的FcRn阻斷劑的註冊試驗。

第三期Vivacity-MG3研究
第三期Vivacity-MG3研究（NCT04951622）專門設計用於測量在這種不可預測的慢性病中持續的療效和安全性。抗體陽性或陰性的成人gMG患者，對正在進行的SOC療法反應不足（MG-ADL ≥6），共招募199名患者，其中153名為抗體陽性，參加了為期24周的雙盲安慰劑對照試驗。隨機分配為1:1，nipocalimab加上當前SOC（30 mg/kg靜脈加載劑量，隨後每兩周15 mg/kg）或安慰劑加上當前SOC。基線人口學在各組之間平衡（77名nipocalimab，76名安慰劑）。主要療效終點是比較治療組在MG-ADL總分基線到第22、23和24周的平均變化。關鍵的次要終點包括QMG分數的變化。長期安全性和療效在持續進行的開放標籤擴展（OLE）階段進一步評估。

關於nipocalimab
nipocalimab是一種單克隆抗體，旨在高親和力結合以阻斷FcRn並降低導致全身性重症肌無力（gMG）的循環免疫球蛋白G（IgG）抗體的水平，而不對其他適應性和先天免疫功能產生額外的可檢測影響。nipocalimab目前在美國獲得批准，用於治療12歲及以上的AChR或MuSK抗體陽性的gMG成人和兒童患者。

nipocalimab正在自體抗體領域的三個關鍵部分進行進一步研究，包括罕見自體抗體疾病、由母體過敏抗體介導的母胎疾病和風濕病。這種研究中的單克隆抗體旨在高親和力結合以阻斷FcRn，並降低循環免疫球蛋白G（IgG）自體和異體抗體的水平，可能不會對其他適應性和先天免疫功能產生額外可檢測的影響。

歐洲藥品管理局（EMA）和美國食品藥品監督管理局（FDA）已對nipocalimab授予多項關鍵認證，包括：

* 歐盟EMA對胎兒和新生兒溶血病（HDFN）的孤兒藥物認證（2019年10月）和胎兒及新生兒免疫性血小板減少症（FNAIT，2025年4月）
* 美國FDA對HDFN和暖自體免疫性溶血性貧血（wAIHA）的快速通道認證（2019年7月）、gMG（2021年12月）、FNAIT（2024年3月）和肖根病（SjD，2025年3月）
* 美國FDA對wAIHA的孤兒藥物狀態（2019年12月）、HDFN（2020年6月）、gMG（2021年2月）、慢性炎症性脫髓鞘多神經病（CIDP，2021年10月）和FNAIT（2023年12月）
* 美國FDA對HDFN的突破療法認證（2024年2月）和對肖根病的突破療法認證（2024年11月）
* 美國FDA對gMG的優先審查（2024年第四季度）

關於強生公司
在強生公司，我們相信健康就是一切。我們在醫療創新方面的優勢使我們能夠建立一個預防、治療和治癒複雜疾病的世界，讓治療更智能、更少侵入，解決方案更具個性化。通過我們在創新醫藥和醫療技術方面的專業知識，我們獨特地定位於在當今的醫療解決方案全範圍內創新，以提供明天的突破，深刻影響人類健康。

這篇報導不僅展示了nipocalimab在治療gMG方面的潛力，還突顯了持續疾病控制在慢性疾病管理中的重要性。這一點對於患者的生活質量至關重要，特別是在面對嚴重肌肉無力和日常活動困難的情況下。隨著研究的深入，未來可能會出現更多創新的治療方案，這對於患者及其家庭來說都是一個積極的信號。

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