基因編輯新突破！HAE治療藥物lonvo-z三年數據顯示驚人效果

Intellia Therapeutics公佈遺傳性血管水腫（HAE）患者使用Lonvoguran Ziclumeran（lonvo-z）進行的第一階段臨床試驗三年數據顯示積極成果

2025年6月15日 10:45 ET | 來源：Intellia Therapeutics, Inc.

* _在長達三年的跟進中，單劑量的lonvo-z使所有10名患者的每月HAE發作率平均減少98%_
* _所有10名患者在最新的跟進中均無發作且無需治療，媒介時間達23個月，顯示lonvo-z有潛力成為大多數HAE患者的首個一次性療法_
* _lonvo-z的耐受性良好，並持續顯示出有利的安全性特徵_
* _全球第三階段HAELO試驗已提前完成篩選，超過一半的患者來自美國；Intellia將在未來提供入組更新_

美國劍橋，2025年6月15日（GLOBE NEWSWIRE）—— Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA），一家專注於利用CRISPR技術革命醫療的臨床階段基因編輯公司，今天公佈了正在進行的第一/二階段研究中，對遺傳性血管水腫（HAE）患者使用單劑量lonvoguran ziclumeran（lonvo-z，亦稱NTLA-2002）後的三年跟進數據。這些結果在2025年歐洲過敏與臨床免疫學學會（EAACI）大會上進行了口頭報告，會議於6月13日至16日在英國格拉斯哥舉行。

Intellia總裁兼首席執行官約翰·倫納德（John Leonard, M.D.）表示：“今天的結果強調了Intellia基因編輯療法的潛力——這是一種耐受性良好的單次治療，為患有嚴重疾病的患者提供了高度區別化和持久的療效。”他補充道：“在這項研究的第一階段中，所有10名患者在近兩年的媒介跟進中均未出現HAE發作和慢性治療，這令人非常鼓舞。這些數據增強了我們對正在進行的第三階段HAELO研究結果的樂觀預期，我們預計將在2026年上半年報告，並強調我們認為它將為患者、醫生和支付方提供的強大價值。”

過敏與哮喘臨床研究公司的醫療主任約書亞·雅各布斯（Dr. Joshua Jacobs）表示：“生活在HAE患者經常報告生活質量下降，因為他們擔心下一次發作的可能性，無論是因為他們仍然經歷發作，還是因為他們需要使用慢性療法而被提醒。”他指出：“根據數據，lonvo-z可能為患者提供免於身體HAE發作和管理慢性HAE治療負擔的潛力。”

在研究的第一階段中，通過靜脈注射給予了25毫克（N=3）、50毫克（N=4）或75毫克（N=3）的lonvo-z，並測量了血漿激肽酶蛋白水平及HAE發作情況。在2月12日數據截止時，患者在近兩年內均無發作且無需治療。經過長達三年的跟進，lonvo-z的單劑量使每月HAE發作率平均減少98%，與治療前基線相比。對於所有10名患者，深度、劑量依賴性和持久的血漿激肽酶蛋白減少在最新評估中持續觀察到。

安全性
在所有三個劑量水平中，lonvo-z的耐受性良好，並持續顯示出有利的安全性特徵，與早期數據一致。在研究期間，最常見的不良事件為輸注相關反應（IRRs），大多數為1級，並且所有患者均接受了完整劑量。經過長達三年的跟進，未觀察到治療引起的嚴重不良事件，並且在劑量後28天的期間內未觀察到與治療相關的不良事件。

臨床發展計劃
Intellia的全球第三階段隨機、雙盲、安慰劑對照的HAELO試驗正在進行中，以評估lonvo-z的50毫克劑量的安全性和有效性。該公司今天宣布，HAELO試驗已提前完成篩選，超過一半的患者來自美國。該研究不再招募，Intellia將在未來提供入組的更新。計劃在2025年下半年報告正在進行的第一/二階段研究的新的長期數據。Intellia預計在2026年提交生物製劑許可申請（BLA），以支持該公司在2027年在美國推出的計劃。

關於Lonvoguran Ziclumeran（lonvo-z，亦稱NTLA-2002）臨床計劃
Intellia正在進行的第一/二階段研究評估lonvo-z在I型或II型遺傳性血管水腫（HAE）成人中的安全性和有效性。研究的第一階段是一項國際性、開放標籤的研究，旨在確定lonvo-z在第二階段研究中進一步評估的劑量水平。第一/二階段研究的入組已經完成。Intellia於2025年1月在全球第三階段隨機、雙盲、安慰劑對照的HAELO試驗中給予了第一名患者治療。

關於Lonvo-z
基於諾貝爾獎獲獎的CRISPR/Cas9技術，lonvo-z有潛力成為遺傳性血管水腫（HAE）的首個一次性治療。lonvo-z是一種研究中的體內CRISPR基因編輯療法，旨在通過使激肽酶B1（KLKB1）基因失活來預防HAE發作，該基因編碼激肽酶前體蛋白。第一/二階段臨床數據顯示發作率顯著降低，以及激肽酶水平持續、深度和持久的降低。lonvo-z已獲得五項重要的監管認證，包括美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥和RMAT認證、英國藥品和健康產品監管局（MHRA）的創新護照、歐洲藥品管理局的優先藥物（PRIME）認證，以及歐洲委員會的孤兒藥認證（ODD）。

關於Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA）是一家領先的臨床階段基因編輯公司，專注於利用CRISPR技術革命醫療。自成立以來，Intellia一直專注於利用基因編輯技術開發新型的首創藥物，以滿足重要的未滿足醫療需求，並推進患者的治療模式。Intellia深厚的科學、技術和臨床開發經驗，以及其團隊，正在幫助設立一個新類別藥物的標準。為了充分發揮基因編輯的潛力，Intellia持續擴展其CRISPR基於平台的能力，並引入新型編輯和遞送技術。

這份報告的數據顯示了lonvo-z在治療HAE方面的巨大潛力，尤其是它的長期效果和安全性。這不僅是對患者生活質量的重大改善，也可能改變醫療界對HAE的治療方式。隨著更多數據的公布，未來的臨床試驗結果將成為關鍵，進一步推動lonvo-z成為治療HAE的標準選擇。這一進展不僅對患者有利，還可能對醫療保險和醫療系統帶來深遠影響。

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