Opus Genetics宣布在ARVO會議上展示OPGX-LCA5基因療法數據；12個月的1/2期結果支持恢復有意義視力的潛力
2025年5月5日 08:00 ET | 來源：Opus Genetics, Inc.
在北卡羅來納州研究三角公園，Opus Genetics, Inc.（納斯達克：IRD）是一家臨床階段的眼科生物技術公司，專注於開發用於遺傳性視網膜疾病（IRDs）治療的基因療法。該公司今天宣布了其主要基因療法候選藥物OPGx-LCA5的成人患者12個月的治療結果。這些結果於2025年5月4日至7日在猶他州鹽湖城舉行的視覺與眼科研究協會（ARVO）年會上展示。演講題目為「基因增強後嚴重纖毛病的錐狀視力恢復：LCA5-LCA的1/2期試驗一年結果」，由賓夕法尼亞大學Scheie眼科研究所的Tomas Aleman博士發表。
Aleman博士表示：「來自這項1/2期研究的初步數據非常令人鼓舞。我們高興地看到持久療效的證據，六個月時觀察到的治療益處在一年內得以維持。」他補充道：「在治療一年後，錐狀視力（白天）顯著改善，這與患者的閱讀視力和識別物體的能力改善相關，對於這些視力嚴重受損的患者來說意義重大。這些發現支持我們繼續開發這種基因療法，這為我們在研究中招募更多患者提供了潛在的突破性機會。」
Opus Genetics的首席執行官George Magrath醫生補充道：「在ARVO上展示12個月的數據強調了對這一計劃日益增長的興趣。如果獲得批准，OPGx-LCA5可能為這些患者提供改變生活的治療。雖然新數據僅來自有限的成人患者，但這使我們更加堅信OPGx-LCA5的初步成功有潛力轉化為我們的其他計劃，該計劃還包括六種其他遺傳性視網膜疾病的基因療法，並計劃在今年晚些時候進入我們的BEST-1計劃的1/2期。此外，我們已與美國食品藥品監督管理局（FDA）就OPGx-LCA5的註冊試驗設計進行了討論，目標是在2026年啟動研究。」
12個月1/2期研究結果的亮點
– 該臨床試驗的目標是評估OPGx-LCA5的安全性和初步療效結果，針對因LCA5基因的雙等位基因突變而導致的遺傳性視網膜變性患者。
– 提交的結果包括三名成年患者（年齡19、26和34歲），所有患者均在一隻眼中接受了最多300微升的低劑量（每眼1×10^10載體基因組）OPGx-LCA5的視網膜下注射。每位患者在基線時均為重度疾病，僅有有限但可檢測的感光細胞，且疾病已進展至中央視網膜。
– 此外，還有兩名青少年患者接受了治療，初步數據顯示出良好的前景，但未包含在此次報告中。
療效和功能指標
– **多亮度方向和移動測試（MLoMT）**：這是一項基於虛擬現實的測試，旨在測量功能視力的變化。與六個月時類似，12個月的結果顯示所有接受治療的受試者識別的物體數量較基線有所增加。三名參與者中有兩名在MLoMT中顯示出臨床意義的改善，達到三物體識別閾值（ORT）或更高的改善，最後一名參與者則從無法完成MLoMT課程變為能夠完成（儘管ORT未增加）。
– **視力（VA）**：到12個月時，視力持續改善（平均0.35 logMAR，相當於三名參與者的3.5行改善）。
– **全視場刺激測試（FST）**：FST是測量視網膜敏感度的指標。治療後的多個時間點均顯示改善。研究眼睛的敏感度從基線起有較大改善，12個月時觀察到的改善為0.86 log，而對照眼為0.16 log單位。在眼間差異方面，與對照眼相比，平均敏感度提高了0.7 log單位。
– **瞳孔光反射（PLR）**：PLR是控制瞳孔直徑的自然反射，根據光的強度（亮度）而變化。研究眼睛在12個月時的瞳孔反應較對照眼和基線有所增加。治療眼在基線時對較暗強度的反應有所改善，這些結果支持在12個月內改善了錐狀視力。
– **微視野測試**：微視野測試是一種視野測試，結合了視野測定和視網膜成像。它允許在視網膜特定部分直接映射刺激，從而將功能信息（視野測試）與結構/解剖數據（視網膜成像）相關聯。數據來自一名患者（由於其他兩名參與者在基線訪問中無法固定，無法收集），該患者的黃斑敏感度顯著改善。到12個月時，該患者的固定穩定並向中心轉移，顯示出中央視力的改善。
安全性
– 結果提供了OPGx-LCA5良好耐受性的證據，12個月內未報告劑量限制毒性或嚴重不良事件。預期的不良事件輕微且與治療無關，主要與系統性類固醇或手術程序有關。未觀察到治療眼的視網膜結構發生重大變化。所有早期不良事件在手術後30天內解決。
研究設計
該臨床試驗旨在評估OPGx-LCA5的安全性和初步療效，針對因LCA5基因的雙等位基因突變而導致的遺傳性視網膜變性。這是一項開放標籤的1/2期試驗，正在評估OPGx-LCA5。該試驗已招募成人和兒童患者。第一名兒童患者的劑量於2025年2月開始。療效指標包括使用以下方法測量功能視力：1）多亮度方向和移動測試（MLoMT）；2）全視場刺激測試（FST），測量視網膜對光的敏感度；3）微視野測試，測量點對點的光敏感度。欲了解更多信息，請訪問clinicaltrials.gov（NCT05616793）。針對接受OPGx-LCA5治療的成人患者的六個月結果已於2024年12月11日由Opus舉辦的關鍵意見領袖（KOL）網絡研討會上發表。
關於Opus Genetics
Opus Genetics是一家臨床階段的眼科生物製藥公司，專注於開發治療遺傳性視網膜疾病（IRDs）和其他眼科疾病的療法。我們的產品管道包括基於腺病毒相關病毒（AAV）的研究性基因療法，針對不同類型的Leber先天性黑盲症（LCA）、最佳蛋白病和視網膜色素變性等基因突變。我們最先進的研究性基因療法計劃旨在針對LCA5基因的突變，目前正在進行1/2期開放標籤劑量遞增試驗，早期數據顯示出令人鼓舞的前景。我們的產品管道還包括BEST1研究性基因療法，旨在針對與視網膜變性相關的BEST1基因突變。該管道還包括0.75%的Phentolamine眼用溶液，這是一種非選擇性α-1和α-2腎上腺素拮抗劑，目前正在進行針對老花眼和低光（暗）視力障礙的3期試驗。欲了解更多信息，請訪問www.opusgtx.com。
在這篇報導中，我們看到基因療法在治療遺傳性視網膜疾病方面的潛力，尤其是OPGx-LCA5的初步結果顯示出持久的視力改善。這不僅為患者帶來了希望，還可能改變未來基因療法的發展方向。隨著更多患者的招募和臨床試驗的推進，這項技術有可能在眼科領域開創新的里程碑。然而，值得注意的是，這些結果仍然是初步的，未來的研究將是關鍵，尤其是在擴大樣本量和驗證療效方面。這也提醒我們，基因療法的發展過程中仍然存在許多挑戰，包括監管批准和市場接受度等問題。
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