基因療法新突破：Genethon與Eukarÿs攜手降低生產成本

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生物科技

Genethon與Eukarÿs宣布建立戰略合作夥伴關係，以開發突破性技術，降低基因療法的生物製造成本

2025年1月23日，法國埃夫里——基因療法研究與開發的先驅和領導者Genethon，與開發顛覆性技術的生物技術公司Eukarÿs，今天宣布簽署戰略合作夥伴關係。這項合作旨在利用Eukarÿs的專有C3P3技術，降低基因療法藥物的生產成本，該技術是一種創新的信使RNA（mRNA）表達系統，適用於哺乳動物細胞。

基因療法為罹患罕見疾病及常見疾病的患者帶來了巨大的希望。然而，這些療法的生物製造過程仍然複雜且成本高昂，這成為其開發和商業化的一大障礙。因此，改善生產技術並大幅提高生物製造產量，成為提高患者獲得這些尖端療法的戰略目標。

Eukarÿs開發了一種工程化酶C3P3，顯著提高了用於生物製藥合成的細胞的生產能力，通過增強其mRNA合成能力。結合Genethon的專業知識和技術，這一創新方法可能顯著改善AAV（腺相關病毒）載體的生產，這是用於將治療基因傳遞給患者的主要載體類型之一。

在這次合作中，Genethon將提供其在AAV載體設計和生產方面的專業知識，以及其技術和生物製造設施，而Eukarÿs則將提供其專利的C3P3技術和在mRNA合成方面的深厚專業知識。

Genethon技術發展總監Patrick Santambien表示：「十五年來，Genethon一直在推動基因療法生物製造的邊界，專注於創新方法。Eukarÿs的技術對生物製造來說確實是顛覆性的，並且在最佳條件下交付基於AAV載體的基因療法產品的潛力巨大，同時大幅降低生物製造成本。我們對這次合作感到興奮，這可能為更具可負擔性的療法鋪平道路。」

Eukarÿs首席執行官Guillaume Prunier表示：「我們非常高興並自豪能與Genethon合作。我們的酶現在已經商業化，具有通用性，無需適應，只有在兩個例外情況下：慢病毒和AAV。鑒於基因療法對於重病患者的重要性及其所代表的產業挑戰，我們很高興能與這一領域的領導者Genethon合作，加速這一適應。我們相信這次合作的結果將對行業和患者帶來變革。」

C3P3酶介紹

C3P3合成酶是Eukarÿs經過14年開發的成果，並受到三個國際專利系列的保護。這一通用技術能在所有哺乳動物細胞類型中實現5到7倍的產量提升。它可以無縫整合到任何現有的工業流程中，無需額外投資或修改，並補充所有當前的生物製造技術。C3P3適用於生產幾乎所有生物製藥產品，包括單克隆抗體、重組蛋白和類病毒顆粒（VLPs）。

關於Genethon

作為罕見疾病基因療法的發現和開發先驅，Genethon是一個由AFM-Téléthon創建的非營利組織。第一個用於治療脊髓性肌萎縮症的基因療法，結合了在Genethon開發的技術，目前已在全球市場上銷售。Genethon擁有超過200名科學家和專業人士，致力於開發改變罹患罕見遺傳疾病患者生活的創新療法。Genethon的研發或合作有13個產品正在進行臨床試驗，針對肝臟、血液、免疫系統、肌肉和眼睛的疾病。未來五年內，還有七個產品有望進入臨床試驗。

關於Eukarÿs

Eukarÿs是一家生物技術公司，開發了C3P3突破性技術，旨在改變所有生物製藥的生產方式，並使其更具可及性。該公司於2010年成立，總部位於法國埃夫里的Génopole孵化器，並於2024年獲得了Sanofi金票，成為生物製造領域的首位獲獎者。Eukarÿs還於2019年獲得了Prestigious Prix Galien USA獎（MedStartUp類別）。該公司得到法國政府和Bpifrance的支持，通過France 2030 DeepTech計劃，並兩次獲得由Bpifrance舉辦的i-Lab競賽獎項。

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這項合作不僅是基因療法領域的一個重大進展，還可能對生物製造行業帶來深遠影響。隨著C3P3技術的引入，未來基因療法的生產將變得更加高效和經濟，這對於急需這些療法的患者來說無疑是一個好消息。隨著生物製藥產業的競爭加劇，這種創新技術的應用將進一步推動行業的發展，並可能促使更多的療法進入市場，從而改善患者的生活質量。這也提醒我們，科技創新在醫療領域的重要性，未來或許會有更多類似的合作出現，進一步推動醫療科技的進步。

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