基因療法新突破！TSHA股價飆19%挑戰雷特症治療

Taysha基因療法股價飆升19%，公布關鍵臨床試驗設計及獲FDA書面認可

Taysha基因療法（NASDAQ代號：TSHA）今日股價急升19%，公司宣布針對雷特氏症（Rett Syndrome）候選藥物TSHA-102的關鍵臨床試驗設計詳情。該設計基於IRSF自然病程數據及REVEAL試驗A部分的正面臨床結果，並獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）書面認可。FDA同意採用單臂、開放標籤的關鍵試驗，主要終點為6歲及以上患者的發展里程碑改善，患者將作為自身對照。該試驗預計於2025年第三季度展開。

這家總部位於達拉斯的生物科技公司報告指出，REVEAL試驗A部分中所有6至21歲患者接受TSHA-102治療後均達成至少一項發展里程碑。考慮到自然病程數據顯示未治療患者此類改善幾乎不可能，這一成果尤為顯著。高劑量TSHA-102在效果上持續優於低劑量，且未見嚴重不良事件或劑量限制性毒性。

Citizens JMP分析師Silvan Tuerkcan對此反應積極，將Taysha目標價由5美元上調至6美元，並維持「市場跑贏大市」評級。他強調終點的客觀性及FDA的協議為主要利好，「目前反應率達100%，每位患者平均達成2.2項里程碑，遠超響應者資格所需的1項以上，為B部分試驗留有顯著空間。」

除了臨床試驗更新外，Taysha亦宣布展開承銷公開發行普通股及預付購股權證，籌集資金。公司致力推進基於腺相關病毒（AAV）的基因療法，針對中樞神經系統嚴重單基因疾病，其中TSHA-102為雷特氏症的主要候選藥物。

隨著Taysha準備於本季度內提交關鍵B部分試驗方案及統計分析計劃作為IND申請的修訂案，投資者樂觀情緒反映在股價大幅上揚。FDA建議以修訂方式提交試驗方案和統計計劃，免除正式的階段結束會議，令公司能加快試驗啟動進程。

這些正面臨床數據及FDA認可標誌著Taysha邁出重要一步，接近將TSHA-102推向有迫切醫療需求的雷特氏症患者。預計2025年第三季度啟動關鍵試驗場地及試驗活動，Taysha基因療法研發管線有望持續推進。

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評論與啟示

Taysha基因療法這次的進展，尤其是FDA的書面認可，對於一間專注於罕見神經系統疾病的生物科技公司來說，是極為關鍵的里程碑。雷特氏症作為一種罕見且嚴重的神經發育疾病，市場上缺乏有效治療方案，TSHA-102若能成功推向市場，將帶來巨大的臨床和商業價值。

有趣的是，試驗設計採用患者自我對照的單臂開放標籤模式，這在罕見病領域越來越常見，因為患者數量有限且倫理考量使得設置對照組困難。FDA願意接受此設計，顯示監管機構對於罕見病創新療法持開放態度，這對整個行業是一大鼓舞。

此外，分析師對目前數據的高評價和目標價調升，反映出市場對公司未來潛力的信心。然而，基因療法領域本身風險高、研發成本大，且從試驗到上市仍有諸多不確定因素。投資者應平衡樂觀預期與可能的技術和監管挑戰。

從更宏觀角度看，Taysha的案例突顯出基因療法在罕見病治療中的革命性潛力。隨著臨床技術和監管政策的演進，未來會有越來越多類似的療法問世，為患者帶來希望，也為投資者創造機會。香港及亞洲市場的投資者應密切關注此類創新療法的發展動態，尋找具有突破性技術和穩健臨床數據的標的。

總結來說，Taysha此番進展不僅是公司自身的勝利，也是基因療法行業向前邁進的重要信號。未來幾年，隨著臨床試驗推進和數據累積，TSHA-102能否成為雷特氏症的首個有效療法，將成為市場和醫療界的焦點。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。