基因療法在鐮狀細胞病管理中獲得血液科醫生的支持，儘管仍面臨接入障礙
根據Spherix Global Insights的報告，美國的血液科醫生對治療鐮狀細胞病（SCD）的基因療法如Casgevy和Lyfgenia表現出日益增強的信心，同時對下一代疾病修飾劑的熱情也在上升。
儘管治療進展幫助減輕了一些風險，鐮狀細胞病患者仍然面臨嚴重的併發症。血栓、中風及其他併發症的發生率上升，仍然顯著降低了患者的預期壽命並影響生活質量。鐮狀細胞病是一種影響血紅蛋白的遺傳疾病，導致紅血球呈鐮刀狀，限制了氧氣在全身的流動。在過去十年中，隨著Endari（Emmaus Life Sciences）和Adakveo（Novartis）等療法的推出，患者的治療結果有所改善。然而，進展並非沒有挫折，仍有大量未滿足的需求。隨著基因療法Casgevy（Vertex/CRISPR Therapeutics）和Lyfgenia（bluebird bio）推出超過一年，接入障礙仍然是一個主要挑戰，但令人鼓舞的是，這些潛在治癒選擇的轉介數量正在穩步增加。
Spherix Global Insights最近發布了《患者圖表動態：鐮狀細胞病2025（美國）》的最新研究結果，這是一項獨立的圖表審核，分析了來自109位美國血液科醫生的187份SCD患者圖表。這項全面的審查顯示，儘管血液科醫生對新選擇的使用增加，但仍存在持續的未滿足需求，約一半的患者在過去一年中經歷了兩次或更多的血管阻塞危機，大多數患者報告了相關的疲勞、疼痛或焦慮。
考慮到SCD對患者的重大負擔，血液科醫生對未來更多疾病修飾療法的出現持樂觀態度。一位領先的意見領袖確認，對於許多這些患者來說，「長期來看，基因療法是解決方案」。調查中超過一半的醫生已經為患者推薦了基因療法，或在某些情況下自行施用。然而，仍然存在顯著的後勤障礙，大多數醫生認為成本將繼續成為廣泛採用的主要障礙。儘管面臨這些挑戰，醫生們仍然在推進，堅信大多數患者至少有資格討論基因療法，無論是現在還是將來。
展望未來，新的療法——包括基因療法以外的選擇——正在開發中，承諾進一步改變治療模式並改善SCD患者的結果。超過三分之一的血液科醫生報告了對開發中產品的認識，對如mitapivat（Agios）、inclacumab（Pfizer）和BEAM-101（Beam Therapeutics）等藥物表現出特別的熱情。醫生們預期，這些療法一旦商業化，符合條件的患者將相對迅速地開始治療。然而，這種樂觀情緒受到持續的成本和接入挑戰的抑制，這些挑戰使目前可用療法的處方和轉介模式變得複雜。
這項全面的審核是Spherix不斷增長的血液學數據驅動洞察庫中的最新一項。隨著市場的持續變化和潛在治癒療法的出現，捕捉合適的開處方者和患者群體至關重要。通過嚴謹的獨立研究，Spherix提供這些戰略洞察，幫助製藥和生技公司駕馭日益複雜的鐮狀細胞病市場，接觸到合適的患者，最終改善生存率和生活質量。
評論與見解
這篇報導突顯了基因療法在鐮狀細胞病管理中的潛力，儘管面臨著接入和成本的挑戰，但醫生們的積極態度顯示出希望。血液科醫生的信心不僅反映了對新療法的認可，也顯示出醫療界對未來治療進步的期待。值得注意的是，儘管目前的療法仍有局限，但新療法的開發可能會進一步改變患者的治療體驗，這不僅是對患者的希望，更是對整個醫療體系的一次挑戰。隨著市場的變化，製藥公司需要更加靈活地應對這些挑戰，以確保患者能夠獲得所需的治療。
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