Généthon與Eukarÿs簽署戰略合作夥伴關係 以開發突破性技術 降低基因治療藥物的生產成本
2025年1月23日 – Généthon，作為罕見疾病基因治療研究和開發的先驅及領導者，與Eukarÿs，一家開發突破性技術以提升生產效率的生物技術公司，宣佈簽署一項戰略合作夥伴關係。此合作旨在透過Eukarÿs的專有技術C3P3，開發一種創新的哺乳動物細胞mRNA表達系統，以降低基因治療藥物的生產成本。
基因治療對於罕見及常見疾病患者而言，帶來了巨大的希望。然而，這些藥物的生產目前仍然複雜且成本高昂，這成為其開發和商業化的一大障礙。因此，提升生產技術和大幅提高生產效率成為改善患者獲得這些尖端治療的戰略目標。
Eukarÿs開發了一種名為C3P3的人工酶，能夠顯著提升用於合成生物醫藥的細胞生產能力，增強其合成mRNA的能力。將這項技術與Généthon的技術和專業知識結合，將有望顯著提高AAV（腺相關病毒）載體的生產，這是用於運送治療基因的主要載體之一。
在這次合作中，Généthon將調動其在AAV載體設計和生產方面的專業知識、技術及生產設施，而Eukarÿs則提供其專利的C3P3技術及mRNA合成的專業知識。
Généthon技術發展總監Patrick Santambien表示：「近十五年來，Généthon不斷突破基因治療生產的界限，專注於創新方法。Eukarÿs的技術對生物生產來說是顛覆性的，對於在最佳條件下以大幅降低的生產成本獲得AAV載體的基因治療產品非常有前景。我們對這個合作感到興奮，這可能會為更具可負擔性的治療鋪平道路。」
Eukarÿs的總經理Guillaume Prunier則表示：「我們非常高興能與Généthon建立合作夥伴關係。我們的酶目前已商業化，具有通用性，無需調整，僅有兩個例外，即慢病毒和AAV。考慮到基因治療對於重病患者的重要性以及相關的產業挑戰，我們非常期待與Généthon這一領域的領導者合作，加速這一適應過程。我們相信這個合作將改變行業和患者的命運。」
關於C3P3酶
C3P3合成酶是Eukarÿs經過14年開發的成果，擁有三個國際專利家族。這是一項通用技術，能夠在所有哺乳動物細胞中將生產效率提高5至7倍，且無需投資或改變工業流程，能與現有的所有生產技術互補，適用於所有生物醫藥，包括單克隆抗體、重組蛋白、偽病毒顆粒（VLP）等。
關於Généthon
Généthon是罕見疾病基因治療的發現和開發先驅，是由AFM-Téléthon創建的非營利組織。其首個基因治療產品用於治療脊髓性肌萎縮症，已在全球商業化。Généthon擁有220多名科學家和專業人員，持續致力於開發創新療法，改善罕見遺傳疾病患者的生活。Généthon的研究開發或合作產出的13種產品目前正在進行臨床試驗，涵蓋肝臟、血液、免疫系統、肌肉和眼睛等疾病。未來五年內，還有七種產品有望進入臨床試驗。
關於Eukarÿs
Eukarÿs是一家生物技術公司，開發了C3P3突破性技術，旨在徹底改變所有生物醫藥的生產，以促進其普及。該公司成立於2010年，位於Evry的Génopole孵化器，於2024年獲得了Sanofi的Golden Ticket，成為生物生產領域的首位獲獎者。Eukarÿs在2019年還獲得了美國Galien獎（MedStartUp類別）。該公司獲得了法國2030深科技計劃的國家和Bpifrance的支持，並兩次獲得了Bpifrance舉辦的i-Lab比賽的獎項。
這項合作不僅是技術上的突破，更是對未來基因治療市場的一次重新定義。隨著生產成本的降低，基因治療將變得更加可及，這對於全球數以千計的患者來說，無疑是一個好消息。這也提醒我們，科技的進步不僅僅是科學家的成就，更是人類對健康未來的共同追求。
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