Solid Biosciences 獲得 FDA 快速通道認證，針對 Friedreich’s Ataxia 的 SGT-212 雙途徑基因療法
2025年1月21日，麻薩諸塞州查爾斯鎮——Solid Biosciences Inc.（納斯達克：SLDB）是一家專注於開發針對神經肌肉和心臟疾病的精準基因藥物的生命科學公司，今天宣布其針對 Friedreich’s ataxia（FA）的基因療法候選藥物 SGT-212 獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的快速通道認證。SGT-212 將通過雙途徑給予全長 frataxin 基因，這些途徑包括腦內注射（IDN）和靜脈注射（IV），旨在促進 frataxin 蛋白的治療水平恢復，以應對 FA 的神經、心臟和全身臨床表現。
快速通道認證是授予那些旨在治療嚴重或威脅生命的疾病並顯示出解決未滿足醫療需求潛力的產品。此認證旨在促進開發並加速符合條件藥物的審查。SGT-212 將因這一認證而受益，能與 FDA 進行更頻繁的互動，並有望獲得優先審查的資格。
公司總裁兼首席執行官 Bo Cumbo 表示：“SGT-212 是唯一針對 FA 的療法，旨在解決 frataxin 缺乏的根本原因，以及這種毀滅性疾病的所有表現，並希望能夠阻止症狀的全面進展，無論患者在這場可怕疾病的旅程中處於何種階段。我們相信快速通道認證可能使我們能更快速地開發 SGT-212，並為那些需要和應得更好治療選擇的 FA 患者帶來希望。”
SGT-212 的 FDA IND 清除於2025年1月7日宣布。計劃中的 1b 階段試驗將是一項首次在人類進行的開放標籤多中心研究，旨在評估 SGT-212 在非行走和行走的 FA 成人患者中，同時進行系統性 IV 和雙側 IDN 給藥的安全性和耐受性。預計將於2025年下半年開始給藥，參與者在接受 SGT-212 後將被跟蹤五年。
首席法規官 Jessie Hanrahan 博士表示：“我們感謝 FDA 承認 FA 社區的需求仍未得到滿足，SGT-212 有潛力為他們的生活帶來實質性改變。我們期待與該機構密切合作，討論 SGT-212 最有效和快速的開發途徑，以追求未來的市場授權。”
關於快速通道認證
FDA 的快速通道計劃促進了旨在治療嚴重或威脅生命的疾病的新藥的加速開發和審查，並顯示出解決未滿足醫療需求的潛力。
關於 SGT-212
SGT-212 是一種重組 AAV 基因替代療法，專為 Friedreich’s ataxia（FA）設計，旨在通過雙途徑給予全長人類 frataxin（FXN）：首先通過 FDA 批准的立體定向精準 MRI 指導設備進行腦內注射，然後進行靜脈注射，以增加小腦齒狀核和心肌細胞中的治療 FXN 水平。針對齒狀核的靶向給藥將通過一種 MRI 增強對比劑——鉺，實時確認。預期 FXN 水平的恢復將修復神經元和心肌細胞中的線粒體功能障礙，以應對該疾病的神經、心臟和全身表現。
關於 Friedreich’s Ataxia (FA)
FA 是一種遺傳性、威脅生命的退行性多系統疾病，由 frataxin 基因缺陷引起，該缺陷干擾了 frataxin 蛋白的生產，這是一種參與能量生產等基本細胞過程的線粒體鐵結合蛋白。FA 會導致神經系統逐漸受損、運動問題和心臟功能障礙，心臟併發症被認為是主要的死亡原因。FA 在美國約影響 5,000 人，在歐洲約影響 15,000 人。目前尚無治療方法可以治癒或阻止疾病進展。
關於 Solid Biosciences
Solid Biosciences 是一家精準基因醫學公司，專注於推進針對罕見神經肌肉和心臟疾病的基因療法候選藥物，包括杜氏肌肉萎縮症（Duchenne）、Friedreich’s ataxia（FA）、兒茶酚胺多形性心室心動過速（CPVT）、TNNT2 媒介的擴張型心肌病、BAG3 媒介的擴張型心肌病以及其他致命的遺傳性心臟疾病。該公司還專注於開發創新的基因調控庫和其他具有潛力顯著影響基因療法交付的技術。Solid 正在推進其多樣化的產品管道和交付平台，旨在團結科學、技術、疾病管理和護理方面的專家。以患者為中心，Solid 由直接受到杜氏肌肉萎縮症影響的人創立，其使命是改善生活在毀滅性罕見疾病中的患者的日常生活。
在這篇報道中，Solid Biosciences 的進展令人鼓舞，特別是對於 Friedreich’s ataxia 這種目前尚無有效治療的疾病。SGT-212 的雙途徑給藥策略不僅展示了創新思維，還可能成為未來基因療法的一個重要里程碑。隨著 FDA 快速通道認證的獲得，這不僅為公司提供了加速開發的機會，也為患者帶來了希望。這一進展強調了在生物醫藥領域中，針對未滿足需求的疾病進行創新研究的必要性，並且可能改變許多患者的生活質量。
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