Tenaya Therapeutics 獲加州再生醫學研究所 $800 萬臨床資助
2025年2月3日 08:30 ET | 來源：Tenaya Therapeutics, Inc.
資金將支持正在進行的 RIDGE™-1 臨床試驗，該試驗針對 TN-401 基因療法，旨在潛在治療 PKP2 相關的心律失常右心室心肌病。
RIDGE-1 第 1b 階段臨床試驗的初步數據預計在 2025 年下半年公布。
美國南舊金山，2025年2月3日（GLOBE NEWSWIRE）—— Tenaya Therapeutics, Inc.（NASDAQ：TNYA），一家臨床階段的生物技術公司，致力於發現、開發和提供可能的治療方案，以解決心臟病的根本原因，今天宣布，加州再生醫學研究所（CIRM）授予 Tenaya Therapeutics 一筆 $800 萬的 CLIN2 資助。這筆資金將用於支持 Tenaya 正在進行的 TN-401 基因療法的第 1b 階段 RIDGE-1 臨床試驗的臨床試驗費用。
TN-401 正在開發中，用於治療由 plakophilin-2（PKP2）基因突變引起的心律失常右心室心肌病（ARVC），也稱為心律失常心肌病（ACM）。PKP2 基因突變導致心肌細胞所需的關鍵蛋白質不足，從而影響心臟結構的完整性和細胞間的信號傳遞。TN-401 基因替代療法旨在通過使用腺相關病毒血清型 9（AAV9）載體，將功能性 PKP2 基因傳遞到心肌細胞中，以解決疾病的根本原因。RIDGE-1 臨床試驗將評估 TN-401 一次性靜脈注射的安全性、耐受性和初步臨床療效。這項開放標籤的劑量遞增研究目前正在招募已被診斷為 PKP2 相關 ARVC 的有症狀成人。
Tenaya Therapeutics 首席執行官 Faraz Ali 表示：「我們很榮幸能夠獲得這筆可觀的資助，並感到欣慰能夠繼續與 CIRM 合作，該機構致力於加速世界級科學，並提供變革性的再生醫學治療，對於推動新療法的發展產生了深遠的影響。」他補充道：「這筆資金將支持我們正在進行的 TN-401 RIDGE-1 臨床試驗，這是一種潛在的最佳基因療法，旨在治療 PKP2 相關的 ARVC，這是一種影響美國約 70,000 人的嚴重進行性疾病。RIDGE-1 正在領先的醫療中心積極招募患者，我們期待在今年下半年分享低劑量組的初步數據。」
關於 PKP2 相關的 ARVC
PKP2 突變是引起心律失常右心室心肌病（ARVC）最常見的遺傳原因，估計約佔整體 ARVC 人群的 40%。在美國，PKP2 相關的 ARVC 患者人數估計超過 70,000 人。
在 PKP2 相關的 ARVC 中，PKP2 基因的突變導致所需蛋白質表達不足，這對於維持心肌細胞之間的物理連接和電信號至關重要。隨著細胞間結構的退化，心肌細胞被纖維脂肪組織取代，心臟的電脈衝變得不穩定，導致心律不整。ARVC 的症狀包括心律不整、心悸、頭暈和昏厥。通常在 40 歲之前診斷，因生命威脅性的心室心律不整而導致的突然心臟驟停往往是疾病的首次表現。目前的治療方法包括抗心律不整藥物、植入式心臟去顫器（ICDs）和消融手術，但這些方法並未解決疾病的根本遺傳原因。
關於 TN-401 基因療法
TN-401 是一種基於 AAV9 的實驗性基因療法，旨在治療由 PKP2 基因突變引起的 ARVC。AAV9 被選為 Tenaya PKP2 基因療法的載體，因其在臨床和商業上的安全記錄以及針對心肌細胞的能力。在前臨床研究中，Tenaya 已經顯示，單次劑量的 TN-401 能夠恢復健康的 PKP2 蛋白質水平，正常化心律，改善右心室和左心室的大小及功能，並延長生存期。
Tenaya 正在對 PKP2 相關 ARVC 患者進行 TN-401 的 RIDGE-1 第 1b 階段臨床試驗。為了支持 TN-401 的臨床開發，公司目前正在招募 RIDGE 全球非介入性研究，以收集攜帶 PKP2 基因突變的 ARVC 患者的自然歷史和 AAV9 抗體（血清流行率）數據。TN-401 已獲得 FDA 的孤兒藥物和快速通道認證。
關於加州再生醫學研究所（CIRM）
CIRM 是一個由加州人建立的資助機構，旨在加速再生醫學研究，以為有未滿足醫療需求的患者提供治療。CIRM 於 2004 年通過第 71 號提案成立，最初獲得加州州政府提供的 30 億美元資金以支持持續的研究，並於 2020 年再次通過第 14 號提案獲得 55 億美元的資金，以繼續該機構的重要工作。
CIRM 已經提供了數十億的資金以支持其投資組合中的幹細胞、基因研究和開發計劃。通過該機構的研究、基礎設施和教育計劃，CIRM 旨在改變再生醫學領域，刺激經濟增長，改善全州多元社區的生活。欲了解更多信息，請訪問 cirm.ca.gov。
關於 Tenaya Therapeutics
Tenaya Therapeutics 是一家臨床階段的生物技術公司，致力於一個大膽的使命：發現、開發和提供可能的治療方案，以解決心臟病的根本驅動因素。Tenaya 擁有一系列綜合的內部能力，包括無特定模式的目標驗證、載體工程和製造，以生成針對罕見遺傳疾病和更普遍心臟疾病的基因藥物組合。Tenaya 的產品線包括 TN-201，這是一種針對 MYBPC3 相關肥厚型心肌病（HCM）的基因療法；TN-401，這是一種針對 PKP2 相關心律失常右心室心肌病（ARVC）的基因療法；TN-301，一種小分子 HDAC6 抑制劑，旨在治療保留射血分數的心臟衰竭（HFpEF）；以及多個處於前期開發階段的計劃。欲了解更多信息，請訪問 www.tenayatherapeutics.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1933年證券法第27A條和1934年證券交易法第21E條的定義的前瞻性聲明。本新聞稿中的聲明並非純粹歷史性，均為前瞻性聲明。像「預期」、「將」、「潛在」、「估計」、「期待」等類似表達的詞語旨在識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括但不限於，計劃報告 RIDGE-1 初步數據的時間、TN-401 的臨床、治療和商業潛力及預期；TN-401 的臨床開發計劃；PKP2 相關 ARVC 臨床試驗和治療的目標人群；以及 Tenaya 首席執行官發表的聲明。這些前瞻性聲明基於 Tenaya 當前的預期，並涉及可能永遠不會實現或可能證明不正確的假設。這些前瞻性聲明既不是承諾也不是保證，並受到各種風險和不確定性的影響，包括但不限於：RIDGE-1 的時間和進展；TN-401 在臨床測試中未能顯示安全性和/或有效性的潛在風險；在參考時間獲得 RIDGE-1 數據的可能性；任何 RIDGE-1 臨床試驗結果可能與前臨床、中期、初步、頂線或預期結果不同的潛在風險；我們對 PKP2 相關 ARVC 患者數量的估計；發現、開發和商業化安全有效的藥物作為人類治療的過程中的風險；Tenaya 持續遵守適用的法律和監管要求；Tenaya 繼續需要籌集任何額外資金以支持 TN-401 的開發；Tenaya 對第三方的依賴；Tenaya 的製造、商業化和市場營銷能力及策略；關鍵科學或管理人員的流失；Tenaya 所在行業的競爭；Tenaya 獲得和維持 TN-401 知識產權保護的能力；一般經濟和市場條件；以及其他風險。關於上述風險的更多信息，請參閱 Tenaya 定期向證券交易委員會提交的文件中標題為「風險因素」的部分。這些前瞻性聲明是截至本新聞稿發佈之日，Tenaya 不承擔更新或修訂任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，法律要求的情況除外。
Tenaya 聯絡人
Michelle Corral
副總裁，企業傳訊及投資者關係
IR@tenayathera.com
投資者
Anne-Marie Fields
Precision AQ
annemarie.fields@precisionaq.com
媒體
Wendy Ryan
Ten Bridge Communications
wendy@tenbridgecommunications.com
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這篇文章展示了 Tenaya Therapeutics 在心臟病治療領域的重要進展，特別是針對 PKP2 相關的 ARVC。這項研究不僅有助於改善患者的生活質量，還可能為未來的基因療法提供新的方向。值得注意的是，基因療法的發展面臨著許多挑戰，包括臨床試驗的安全性和有效性問題。因此，持續的資金支持和研究將是推動這一領域進步的關鍵。希望未來能看到更多這類創新療法的成功案例，為患者帶來希望。
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