融資創新：新型適應性平台試驗基金提案為ALS藥物開發提供新模式
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研究人員提出基於版稅的投資模型，以彌補“死亡谷”並加速藥物開發
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2025年7月2日，劍橋，馬薩諸塞州（GLOBE NEWSWIRE）——來自麻省理工學院斯隆管理學院、馬薩諸塞州總醫院的Sean M. Healey & AMG ALS中心、波士頓大學Questrom商學院和QLS Advisors的研究團隊，提出了一種新的臨床試驗融資方法，旨在推動肌萎縮側索硬化症（ALS）療法的開發。這項名為《通過適應性平台試驗融資藥物開發》的研究，今天在《PLOS One》上發表，概述了一種將適應性平台試驗的效率（如降低成本和縮短時間）與創新的基於版稅的投資結構相結合的融資模型，旨在加速ALS及其他嚴重疾病的治療開發。
ALS，通常被稱為盧·基里格病，是一種進行性神經退行性疾病，目前尚無治療方法。儘管其影響深遠，新的治療開發速度卻依然緩慢，主要是因為傳統臨床試驗的高成本、長時間和風險。這一瓶頸常常使得傳統投資者卻步，導致有前景的研究無法繼續。
為了解決這一挑戰，作者提出了一個投資基金，為適應性平台試驗的成本提供一半的資金，作為成功藥物未來版稅的回報。適應性平台試驗允許多個藥物候選者在一個主協議下同時進行測試，並根據實時數據解讀結果，以確定療效或無效性。根據Healey ALS平台試驗的數據和現實假設，他們的模擬基金預計將獲得28%的回報，並有22%的總損失概率，這對於更具風險承受能力和影響驅動的投資者（如對沖基金、主權財富基金、家族辦公室和慈善家）來說可能具有吸引力。他們的研究結果表明，通過同時資助多個平台試驗和使用金融工具（如證券化）來打包未來的收入，能夠為主流投資者創造更具吸引力的回報。
這項研究代表了醫生、臨床試驗專家和金融工程師之間的多學科合作。參與者包括來自Sean M. Healey & AMG ALS中心的Annette De Mattos、Kristin Drake、Merit E. Cudkowicz、Ricardo Ortiz、Meredith Hasenoehrl、Marianne Chase、Brittney Harkey和Sabrina Paganoni；來自波士頓大學Questrom商學院的Eugene Sorets；來自QLS Advisors的Shomesh Chaudhuri和John Frishkopf；以及來自麻省理工學院的Joonhyuk Cho和Andrew W. Lo。他們的工作在生物醫學和資本市場之間架起了橋樑，為如何融資和交付救命療法開辟了一條新路。
“ALS臨床試驗面臨著重大挑戰——從高成本和長時間到資金池有限，”Healey & AMG ALS中心的執行主任Cudkowicz博士表示。“我們的平台試驗模型已經顯示出能更高效地測試更多療法。現在缺少的就是可持續的融資。這種新穎的方法可能會成為改變遊戲規則的因素，使我們能更快啟動試驗，納入更多有前景的療法，並更接近我們的共同目標：儘快為ALS患者提供有效的治療。”
這個被稱為“適應性版稅基金”（FAR）的模型，獨特地定位於改變對抗ALS等疾病的方式，為開發者提供共享基礎設施、集中數據分析和顯著降低的前期資本需求，同時為投資者提供多個藥物候選者的多樣化投資組合和高回報潛力。雖然他們的研究專注於ALS，但作者認為這種融資模型也可以應用於其他疾病領域，特別是那些有明確終點、可以清晰可靠地測量治療成功的疾病，並且現有療法較少。
“這一融資框架解決了生物醫學創新中的一個核心問題——彌補發現和交付之間的死亡谷，”共同作者Lo教授表示，他是麻省理工學院查爾斯·哈里斯教授及斯隆管理學院金融工程實驗室的主任。“通過將投資者和開發者之間的激勵對齊，並在多個候選者之間分散風險，我們可以為急需資金的疾病解鎖新的資本來源。”
這一提案不僅是對ALS研究的支持，更是對整個生物醫學領域融資方式的挑戰與創新。隨著全球對新療法需求的日益增加，這種新型的融資模型可能成為未來藥物開發的標準，為患者帶來希望。
在當前的醫療環境中，這樣的創新不僅是必要的，更是迫切的。隨著技術的進步和對新療法的需求增加，我們需要更多這樣的跨學科合作，以推動醫療創新，改善患者的生活質量。
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