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Passage Bio公佈upliFT-D研究的最新中期數據並提供計劃更新
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2025年6月23日 07:00 ET | 來源：Passage Bio
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PBFT02在腦脊液（CSF）中顯示出穩定的顯著提高PGRN水平，並在血漿NfL（神經進展生物標記）方面有所改善，相比於自然歷史數據。
第二劑量（比第一劑量低50%）在30天內顯著提高了CSF PGRN水平，達到健康成人參考範圍的上限。
計劃對upliFT-D研究方案進行修訂，加入低劑量抗凝療法的預防性治療，並修改納入標準，以便更早招募病程進展的患者。
預計在2026年上半年尋求對FTD-GRN關鍵試驗設計的監管反饋。
位於費城的Passage Bio, Inc.（納斯達克：PASG）是一家臨床階段基因醫療公司，專注於改善神經退行性疾病患者的生活，今天報告了正在進行的1/2期upliFT-D臨床試驗的最新數據，該試驗評估PBFT02治療前額葉癡呆（FTD）中GRN突變的療效，並提供了計劃更新和預期里程碑。
“我們很高興分享最新數據，突顯了PBFT02對前額葉癡呆社區的潛力。這些數據持續顯示我們的研究性單次基因治療能夠以穩定和持久的方式提高PGRN，這是FTD-GRN中缺乏的蛋白質，同時減少血漿神經纖維蛋白水平的增長速度，與自然歷史研究中觀察到的增長速度相比，”Passage Bio總裁兼首席執行官Will Chou醫生表示。“此外，我們將繼續完善PBFT02的安全性資料，並相信我們計劃對研究方案的改變將進一步優化該計劃的風險收益比。我們仍然按計劃在2026年上半年與監管機構就未來的註冊試驗設計進行交流。”
FTD-GRN患者接受PBFT02治療的最新中期數據：
腦脊液（CSF）PGRN
* 第一劑PBFT02治療使CSF PGRN表達在治療後18個月內顯著且持久地增加。
* 第一劑PBFT02使所有患者的CSF PGRN表達從基線的3 ng/mL以下提高到一個月後的平均12.4 ng/mL（n=7），六個月後19.4 ng/mL（n=6），12個月後25.9 ng/mL（n=4），以及18個月後23.8 ng/mL（n=2）。
* 第一位接受第二劑PBFT02（劑量為第一劑的50%）的患者的CSF PGRN水平從基線的1.5 ng/mL顯著上升至一個月後的7.6 ng/mL，接近健康成人參考範圍的上限。
血漿神經纖維蛋白（NfL）
* 接受第一劑PBFT02的患者在血漿NfL的年變化率方面比自然歷史研究中觀察到的速率有所降低。
* 在治療後12個月，血漿NfL水平平均增加4%（n=4），相比之下，未治療的FTD-GRN患者的預期年增長率為28%和29%（根據ALLFTD自然歷史數據分析，n=11及已發表的自然歷史數據，n=15）。
安全性（截至2025年6月15日）
* 在八名患者中，有五名患者的所有治療相關不良事件均為輕至中度。
* 三名患者經歷了四起嚴重不良事件（SAEs）。如先前披露，患者1和7經歷了三起無症狀的SAEs：靜脈竇血栓（n=2）和肝毒性。第一位接受第二劑量的患者（患者8）在接受PBFT02六週後，在同時存在系統性感染的情況下經歷了肺栓塞的SAE。該患者對抗凝治療有反應，該SAE被評估為可能與治療相關。
* 在八名接受治療的患者中，沒有觀察到背根神經節（DRG）毒性，神經傳導研究顯示無並發症。
研究下一步
該公司計劃修訂upliFT-D臨床試驗方案，加入短期低劑量抗凝療法，這一決定得到了研究調查員和獨立數據監測委員會（IDMC）的支持。IDMC和美國食品藥品監督管理局同意，已經參加研究的第九位患者可以在修訂完成之前進行額外的安全監測。患者9將完成第二組，隨後的患者將作為第三組進行治療，該組現在預計由五至十名患者組成。
此外，該公司打算修訂研究納入標準，以允許招募有前驅症狀或輕度認知障礙的患者，並排除病程更為嚴重的患者。該公司計劃在7月初向健康當局提交修訂的方案。經過審查和接受修訂的方案後，該公司計劃開始招募第三組（FTD-GRN）和第四組（FTD-C9orf72）。
預期里程碑：
* 在2025年7月向健康當局提交upliFT-D方案修訂
* 在2025年下半年尋求對基於懸浮製造過程的可比性的監管反饋
* 在2026年上半年報告第二劑的最新中期安全性和生物標記數據
* 在2026年上半年尋求對FTD-GRN的註冊試驗設計的監管反饋
關於upliFT-D（NCT04747431）
upliFT-D是一項全球性、跨中心、開放標籤的1/2期臨床試驗，針對35至75歲的FTD-GRN或FTD-C9orf72患者進行PBFT02的單次注射。該臨床試驗將依次招募三個FTD-GRN組和兩個FTD-C9orf72組。招募目前正在進行中。該臨床試驗的主要終點是評估PBFT02的安全性和耐受性。次要終點包括疾病生物標記和臨床結果指標。upliFT-D是一項為期兩年的臨床試驗，並有三年的安全性延長。
Passage Bio正在推進多項舉措以支持臨床試驗的招募和入組，包括與InformedDNA的合作夥伴關係，為已被醫生診斷為FTD的成年人提供免費的基因諮詢和檢測服務。
關於PBFT02
PBFT02是一種基因替代療法，利用AAV1病毒載體通過腦脊髓注射傳遞功能性GRN基因，該基因編碼PGRN。這種載體構造和給藥方法旨在提高中樞神經系統中的PGRN水平，以改變神經退行性疾病的進程。來自upliFT-D 1/2期研究的中期臨床數據顯示，PBFT02的腦脊髓給藥導致CSF中PGRN的顯著上升。
PBFT02的潛在臨床益處得到了廣泛的前臨床研究支持。在非人類靈長類動物中，單次的腦脊髓給藥PBFT02導致了載體在中樞神經系統中的廣泛分佈，並且在CSF中PGRN水平顯著增加。NHP研究還顯示，AAV1在轉導腦室細胞方面特別有效。在小鼠FTD模型中，PBFT02的給藥改善了溶酶體功能並減少了神經炎症。
關於Passage Bio
Passage Bio（納斯達克：PASG）是一家臨床階段的基因醫療公司，致力於改善神經退行性疾病患者的生活。我們的主要焦點是開發和推進尖端的單次療法，旨在針對這些疾病的根本病理。Passage Bio的主要產品候選者PBFT02旨在通過提高PGRN水平來治療神經退行性疾病，包括前額葉癡呆，以恢復溶酶體功能並減緩疾病進程。
對於Passage Bio及我們堅定承諾保護患者和家庭免受神經退行性疾病損失的更多信息，請訪問：passagebio.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》中的安全港條款所作的“前瞻性聲明”，包括但不限於：我們對預期里程碑的時間和執行的期望，包括臨床研究的進展和來自這些試驗的臨床數據的可用性；監管機構的反饋時間；我們對現金流的預期；以及PBFT02治療FTD-GRN或FTD-C9orf72的能力。這些前瞻性聲明可能伴隨著“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“可能會”、“計劃”、“潛在”、“可能”、“將”、“會”等詞語。這些聲明涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與這些聲明所反映的結果有實質性差異，包括：我們開發和獲得監管批准的能力；前臨床研究和臨床試驗的時間和結果；與臨床試驗相關的風險，包括我們能否充分管理臨床活動，或在臨床試驗中獲得的額外數據或分析可能引發的意外問題，監管機構可能要求額外的信息或進一步研究，或可能未批准或延遲批准我們的藥物候選者；不良安全事件的發生；在前臨床研究或臨床試驗中取得的積極結果可能無法在隨後的試驗中重現，或早期臨床試驗的成功可能無法預測後期臨床試驗的結果；未能保護和執行我們的知識產權及其他專有權利；我們對合作者和其他第三方的依賴，這些方面的開發和製造超出了我們的完全控制；以及與當前和潛在的延遲、工作停止或供應鏈中斷相關的風險；以及其他在公司不時向證券交易委員會（SEC）提交的文件中的風險因素部分所描述的風險和不確定性。Passage Bio不承擔公開更新任何前瞻性聲明的義務，無論是書面還是口頭，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
聯繫方式：
投資者：
Stuart Henderson
Passage Bio
shenderson@passagebio.com
媒體：
Mike Beyer
Sam Brown Inc. 醫療傳播
312.961.2502
MikeBeyer@sambrown.com
1 Saracino et al, _J Neurol Neurosurg Psych_ 2021; 92:1278-1288.
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在這篇報道中，Passage Bio的最新研究結果顯示出其基因療法PBFT02在治療前額葉癡呆方面的潛力，尤其是在提高PGRN水平和減緩疾病進展方面。這不僅對患者及其家庭帶來希望，也為未來的治療方法提供了新的思路。然而，安全性問題仍需謹慎處理，特別是與抗凝療法相關的風險。隨著研究的推進，如何平衡療效與安全性將是關鍵挑戰。這也提醒我們，臨床研究不僅是數據的積累，更是對患者健康的責任。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
