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Krabbe病市場在2025至2034年預計將迎來增長，基因治療及治療選擇的進步
Krabbe病市場的動態預計將在未來幾年發生變化，這主要歸因於新藥物管道的出現、對該病的認識提高以及全球醫療支出的增加。由Forge Biologics（FBX-101）和Polaryx Therapeutics（PLX-300）等主要企業開發的藥物候選者，以及其他處於早期至中期臨床開發階段的藥物，有潛力在Krabbe病市場規模上帶來顯著的正面變化。
DelveInsight的Krabbe病市場洞察報告提供了對當前治療實踐、正在開發的Krabbe病藥物、各種療法的市場份額以及從2020年到2034年的Krabbe病市場規模的全面理解，並將其細分為七個主要市場（7MM）[美國、歐盟四國（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本]。
Krabbe病市場報告的主要要點
– 根據DelveInsight的分析，預計到2034年，7MM的Krabbe病市場規模將以顯著的年均增長率（CAGR）增長。
– 在2023年，7MM中美國的Krabbe病發病案例數量最高。
– 嬰兒型是最常見的形式，在歐盟四國和英國中佔據了85-90%的病例。
– 包括Forge Biologics、Polaryx Therapeutics等在內的多家知名公司正在積極開發創新的Krabbe病藥物。這些新型Krabbe病療法預計將在預測期內進入市場，並改變市場格局。
– 一些主要的Krabbe病治療方法包括FBX-101、PLX-300等。
Krabbe病概述
Krabbe病，又稱為球狀細胞白質變性，是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，主要影響嬰兒和幼兒。該病由GALC基因的突變引起，該基因負責產生一種名為半乳糖腺苷酸酶的酶。這種酶對於分解大腦中的一種名為半乳糖腺苷酸的物質至關重要。當該酶缺乏或缺失時，半乳糖腺苷酸在大腦中積累，導致神經細胞的髓鞘損傷，最終導致神經系統的逐步惡化。
Krabbe病的症狀通常在3至6個月大時出現，包括煩躁、肌肉僵硬、運動技能喪失和生長不良。隨著疾病的進展，受影響的兒童可能會出現癲癇、視力障礙、吞嚥困難和癱瘓。如果不及時治療，Krabbe病可能導致嚴重的智力和身體殘疾，並且通常在2至3歲時致命。
Krabbe病的診斷通常通過臨床評估、家族史和特定測試的組合進行。血液檢查可以檢測到半乳糖腺苷酸酶活性降低，而基因測試則可以識別GALC基因的突變。腦部影像學檢查（如MRI）可能顯示髓鞘喪失的跡象，皮膚活檢也可用於評估酶活性。早期診斷對於探索潛在的治療方法（如幹細胞治療）至關重要，這可能在疾病進展的早期階段提供一些好處。
Krabbe病的流行病學分段
Krabbe病的流行病學部分提供了對歷史和當前Krabbe病患者群體的見解，以及對7MM的預測趨勢。這有助於通過探索多項研究和關鍵意見領袖的觀點來認識當前和預測患者趨勢的原因。
Krabbe病治療市場
造血幹細胞移植（HSCT）仍然是Krabbe病的主要治療選擇。HSCT的臨床指導方針在早期和晚期發病形式之間有所不同。在早期發病的Krabbe病中，建議對一個月以下的無症狀嬰兒進行HSCT。對於晚期病例，臨床醫生通常會在3至6個月內觀察症狀進展，然後再決定治療。此外，潛在候選者需接受全面的身體和神經評估，以評估其進行HSCT的資格。
另一種減輕症狀的方法是降低組織中的心理酸水平。研究探索了一種方法，使用L-環絲氨酸來抑制絲氨酸棕櫚酸轉移酶，這是一種在心理酸合成途徑中的上游酶。最近的研究表明，酸酰胺酶抑制劑可以顯著降低Twitcher小鼠大腦中的心理酸水平，這表明這種方法在與其他治療相結合時具有潛力。然而，單獨的底物減少療法在動物模型中顯示出有限的成功，尚未在人類中進行評估，但當與基因療法等治療相結合時，可能會證明有用。
Krabbe病的基因療法策略，包括使用慢病毒載體的療法，在前臨床研究中顯示出令人鼓舞的結果，能夠恢復神經元、星形膠質細胞和少突膠質細胞中的GALC活性。儘管LV可以攜帶比腺相關病毒（AAV）更大的基因負載，但在注射後的組織擴散受到限制，並存在插入突變的風險。AAV基於的方法在動物模型中，包括Twitcher小鼠和狗，正在測試各種血清型和組合療法，例如與骨髓移植相結合，以改善治療效果。
Krabbe病新興藥物和公司
在理解分子發病機制和開發有前景的新療法方面取得了顯著進展。多年來，對Krabbe病的多種療法進行了嘗試，包括幹細胞移植、底物減少療法（SRT）、酶替代療法（ERT）、抗炎治療、伴侶療法、基因療法以及各種組合的研究療法。一些主要參與者，如Forge Biologics（FBX-101）和Polaryx Therapeutics（PLX-300），目前正處於早期至中期臨床開發階段。
FBX-101正在開發用於治療Krabbe病兒童的基因療法，基於腺相關病毒血清型rh10（AAVrh10），在HSCT後通過靜脈注射給予。該療法向中樞和外周神經系統提供GALC基因的有效拷貝。在前臨床模型中，FBX-101顯示出能夠糾正與Krabbe病相關的神經損傷、增強髓鞘形成、改善運動功能並延長壽命。這一創新策略可能有助於解決傳統AAV基因療法中通常出現的一些免疫相關安全問題，因為HSCT提供了GALC表達細胞並幫助建立對該蛋白的免疫耐受性。
FBX-101已獲得多項監管認證：FDA的快速通道、孤兒藥物和罕見兒童疾病狀態；歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥物和PRIME認證；以及英國MHRA的創新許可和接入路徑（ILAP）下的創新護照。
PLX-300是一種源自肉桂的新化合物，作為PPARα激動劑。其活性代謝物自然存在於水果、蔬菜、蜂蜜和全穀等常見飲食來源中。對Krabbe病的動物模型進行的概念驗證研究已成功完成，PLX-300也獲得了罕見兒童疾病和孤兒藥物的認證。
這些新興療法的預期推出將在未來幾年內改變Krabbe病市場的格局。隨著這些尖端療法的持續成熟並獲得監管批准，預計將重塑Krabbe病市場的格局，為醫療創新和經濟增長開辟新的機會。
在未來的報告中，Krabbe病的臨床試驗將持續受到關注，這將是推動市場增長的重要因素之一。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
