人類迷你心臟技術推動基因療法新突破

Medera和Novoheart在ISSCR 2025上展示人類迷你心臟平台及基因療法的突破性進展
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2025年6月13日 08:00 ET | 來源：Medera Inc.; Keen Vision Acquisition Corporation

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在ISSCR 2025上展示了七個演示，包括首個針對心臟衰竭的人類基因療法的口頭報告，該療法基於他們專有的人類迷你心臟技術。
美國食品藥品監督管理局（FDA）支持的人類篩選平台被認可為藥物開發中的無動物替代方案，支持根據FDA現代化法案2.0的IND和快速通道批准。
在高通量篩選、人工智能驅動的藥物分類和患者特異性疾病建模方面的突破，突顯了該平台在降低開發風險和加速臨床轉化方面的潛力。

波士頓，2025年6月13日（GLOBE NEWSWIRE）—— Medera Inc.（「Medera」）是一家專注於針對心血管疾病的臨床階段生物製藥公司，致力於開發一系列下一代治療產品；而其全資子公司Novoheart則在疾病建模和藥物篩選方面開創了人類心臟組織工程的先河。今天，兩家公司宣布在2025年國際幹細胞研究學會（ISSCR）年會上成功展示了七篇科學摘要。

此次年會聚集了近4000名全球領先的幹細胞研究者和再生醫學專家。Medera的演示展示了該公司的迷你心臟技術如何促進和加速新型基因療法的臨床轉化，包括目前正在進行的兩項首個針對心臟衰竭的臨床試驗。

Medera和Novoheart的首席執行官兼共同創始人Ronald Li博士表示：「監管趨勢顯然正在向人類特異性模型轉變，以取代傳統的動物測試。在ISSCR 2025上，我們展示了工程化的人類迷你心臟不僅能更好地預測人類結果，還能直接支持臨床和監管決策，包括試驗設計和治療驗證。」

Novoheart的共同創始人Kevin Costa博士補充道：「在ISSCR上展示的人類迷你心臟平台的進展，體現了幹細胞技術的轉化潛力。通過創建更具生理相關性的人類心臟組織，我們顯著減少了將新療法推向患者的時間和成本，同時符合FDA對動物測試替代方案的最新指導。」

重點口頭報告

「基於幹細胞的生物工程迷你心臟的體外篩選所指導的心臟衰竭保留射血分數的基因療法臨床試驗（MUSIC-HFpEF）」(摘要#2036995)
主題：臨床應用
報告者：Novoheart共同創始人Kevin Costa博士
該報告展示了來自Novoheart人類迷你心臟平台生成的數據如何指導FDA的研究新藥（IND）批准及MUSIC-HFpEF基因療法試驗的快速通道認證。該試驗正在研究SRD-002，一種通過專有的微創冠狀動脈注射方法提供的一次性基因療法。FDA對這些體外人類心臟模型的認可反映了對非動物技術的更廣泛監管支持，以推進更安全和更具針對性的療法，符合新的聯邦政策。

海報亮點

* 「在心臟衰竭保留射血分數的工程化人類組織模型中，收縮缺陷的逆轉導致首個人類基因療法臨床試驗」(摘要#2035967)
主題：疾病建模與藥物發現
該海報描述了疾病特異性迷你心臟模型如何促進合理的劑量選擇及對針對SERCA2a的AAV基因療法的機制洞察，該療法目前正在進行HFpEF的臨床試驗。

* 「在心臟衰竭患者中調節SERCA2a的細胞內鈣轉運（MUSIC-HFrEF）和心臟衰竭的幹細胞模型」(摘要#2036913)
主題：臨床應用
該報告詳細介紹了迷你心臟模型如何支持正在進行的MUSIC-HFrEF試驗，評估針對HFrEF患者的SRD-001基因療法。

* 「使用機器學習增強藥物分類，結合多重心臟收縮性測試」(摘要#2035910)
主題：疾病建模與藥物發現
展示了基於人類心臟組織的收縮性和電生理數據訓練的創新集成算法，超越了傳統的藥物分類方法。

* 「通過機器人控制的功能測試自動化高通量篩選心臟收縮性，使用96孔板格式的幹細胞衍生微組織」(摘要#2036321)
主題：疾病建模與藥物發現
該技術顯示出可將細胞使用量和篩選時間減少90%以上，擴大了與人類相關的心臟安全性和有效性評估。

* 「膠原基質改善心肌細胞的收縮性和成熟度，相比於纖維蛋白在3D工程化的hiPSC心臟組織條中」(摘要#2036017)
主題：疾病建模與藥物發現
研究人員展示了如何通過基質優化獲得更具生理相關性的組織表型，以改善藥物篩選和疾病建模。

* 「基因缺失性心肌病的轉錄組分析和生物工程組織模型，使用患者衍生的iPSC心肌細胞」(摘要#2035586)
主題：疾病建模與藥物發現
展示了一個個性化醫療平台，用於理解和治療罕見的遺傳性心肌病，如杜氏肌營養不良症相關心肌病。

這些進展強調了人類器官技術在縮短實驗室到臨床之間的距離方面的變革性作用，並幫助實現道德、高效和精準驅動的生物醫學創新願景。

2024年9月5日，Medera和Keen Vision Acquisition Corporation（「KVAC」）宣布已簽署最終合併協議。

關於保留射血分數的心臟衰竭（HFpEF）

心臟衰竭（HF）是一種全球性流行病，全球估計有6430萬例，且其流行率呈上升趨勢。HFpEF佔整體HF人群的50%或更多，是一種與年齡相關的疾病，近年來越來越普遍。這一增長部分是由於對該病的認識和識別的提高，部分是由於影響心肌細胞的生活方式變化。受HFpEF影響的個體經歷的發病率和死亡率與射血分數降低的心臟衰竭（HFrEF）患者相似。儘管這一新興綜合症的流行病學正在增長，但針對HFpEF的干預試驗成功率不高，除了使用sacubitril-valsartan（Entresto™）和鈉-葡萄糖共轉運蛋白2（SGLT-2）抑制劑empagliflozin（Jardiance™）來降低心血管死亡率和心臟衰竭住院率外，幾乎沒有其他成功的治療。然而，這些藥物並不具備改變疾病的能力，突顯了針對HFpEF中涉及的生理機制的治療干預的迫切需求。

關於Medera

Medera是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於針對難以治療和目前無法治癒的疾病，開發一系列下一代治療產品。Medera通過其兩個臨床前和臨床業務單位運營，即Novoheart和Sardocor。

Novoheart利用全球首個獲獎的「迷你心臟」技術進行革命性的疾病建模和藥物發現，獨特地實現了人類特異性疾病的建模和治療候選者的發現，消除了根據FDA現代化法案2.0的物種特異性差異。Novoheart的多功能技術平台提供了一系列先進的自動化硬件和軟件以及篩選服務，用於人類特異性疾病建模、治療靶點發現和驗證、藥物毒性和有效性篩選，以及在健康和/或患病的人類心臟腔室和組織中進行的劑量優化。全球的製藥和學術領導者正在使用Novoheart的技術平台進行藥物發現和開發。Novoheart平台促進和加速了Sardocor目前正在進行臨床試驗的主要治療候選者的開發。

Sardocor專注於Medera的下一代新療法的臨床開發。Sardocor利用Novoheart的人類基礎藥物發現和驗證平台，旨在加快其基因和細胞療法管道的藥物開發和監管時間表。Sardocor已獲得FDA對三項針對射血分數降低的心臟衰竭（HFrEF）、保留射血分數的心臟衰竭（HFpEF）並獲得快速通道認證的AAV基因療法臨床試驗的研究新藥（IND）批准，以及針對杜氏肌營養不良症相關心肌病（DMD-CM）的孤兒藥物認證。此外，Sardocor的管道還包括四個臨床前基因療法和三個臨床前小分子候選者，針對各種心臟、肺部和血管疾病。

如需更多信息，請訪問www.medera.bio。

關於Keen Vision Acquisition Corporation

Keen Vision Acquisition Corp（「KVAC」）在納斯達克上市，是一家空白支票公司，成立的目的是進行合併、股份交換、資產收購、股份購買、重組或與一個或多個業務或實體的類似商業組合。KVAC專注於生物技術、消費品或農業機會，這些機會也根據其可持續性、環境、社會和企業治理（ESG）要求進行評估。

如需更多信息，請訪問www.kv-ac.com。

前瞻性聲明

本新聞稿中包含的某些聲明不是歷史事實，而是根據1995年美國私人證券訴訟改革法的安全港條款的前瞻性聲明。除歷史事實外，本新聞稿中包含的所有聲明均為前瞻性聲明。任何提及預測、預測或未來事件或情況的其他描述，包括任何基本假設的聲明，也屬於前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過「估計」、「計劃」、「項目」、「預測」、「打算」、「期望」、「預期」、「相信」、「尋求」、「策略」、「未來」、「機會」、「可能」、「目標」、「應該」、「將」、「會」、「將會」、「將繼續」、「可能導致」、「初步」或類似的表達來識別前瞻性聲明，這些表達預測或指示未來事件或趨勢，或者不是歷史事實的聲明，但這些詞的缺失並不意味著該聲明不是前瞻性聲明。前瞻性聲明包括但不限於KVAC、Medera或其各自管理團隊對其或Medera業務的展望、生產力、未來運營改進和資本投資計劃和目標、運營表現、未來市場條件或經濟表現及資本和信貸市場的發展和預期的財務表現，包括預期的淨收益、預期的額外資金、KVAC公眾股東的贖回百分比、Medera運營的增長前景和展望，包括項目里程碑的實現、某些Medera項目的商業運營的開始和完成，以及任何有關Medera未來業務結果的可能或假定的資訊。前瞻性聲明還包括有關合併（「交易」）的預期利益的聲明。前瞻性聲明是基於Medera和KVAC各自管理團隊的當前期望，並固有地受到不確定性和情況變化及其潛在影響的影響。未來的發展不一定會如預期的那樣發生，無法保證。這些前瞻性聲明涉及多種風險、不確定性或其他假設，可能導致實際結果或表現與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果顯著不同。這些風險和不確定性包括但不限於：（i）交易可能無法及時或根本無法完成，這可能對KVAC的證券價格產生不利影響；（ii）交易可能無法在KVAC的商業結合截止日期之前完成，並且如果KVAC尋求延長商業結合截止日期，則可能無法獲得延長；（iii）未能滿足交易完成的條件，包括KVAC股東對合併協議的採納和某些監管批准的獲得；（iv）市場風險；（v）可能導致合併協議終止的任何事件、變更或其他情況的發生；（vi）交易的公告或待處理對Medera的業務關係、表現和業務的一般影響；（vii）任何可能對Medera或KVAC提起的法律程序的結果，與合併協議或交易有關；（viii）未能實現交易的預期利益；（ix）無法維持KVAC的證券上市或滿足上市要求，並維持Medera的證券在納斯達克上市；（x）無法在交易完成後實施業務計劃、預測和其他期望，確定和實現額外機會，以及管理其增長和擴張運營；（xi）與Medera開發、授權或獲取新療法相關的風險；（xii）Medera可能需要籌集額外資金以執行其業務計劃，這可能無法以可接受的條件或根本無法獲得；（xiii）與Medera業務相關的產品責任或監管訴訟或程序的風險；（xiv）在執行、成本和完成臨床前研究和臨床試驗中固有的不確定性；（xv）與監管審查、批准和商業開發相關的風險；（xvi）與知識產權保護相關的風險；（xvii）Medera的有限運營歷史及其可能永遠無法成功商業化其產品的風險；（xviii）Medera預計將繼續遭受重大虧損，並可能永遠無法實現或維持盈利；以及（xix）與交易相關的額外融資可能無法以有利條件籌集的風險。上述清單並不詳盡，可能還存在KVAC或Medera目前未知的或目前認為不重要的其他風險。您應仔細考慮上述因素、本新聞稿中討論的任何其他因素以及KVAC於2023年12月31日結束的年度報告的「風險因素」部分中描述的其他風險和不確定性，該報告已於2024年3月29日提交給美國證券交易委員會（SEC），以及在KVAC不時向SEC提交的文件中將描述的風險。Medera和KVAC提醒您不要過分依賴前瞻性聲明，這些聲明反映了當前的信念，並基於截至前瞻性聲明發布之日可用的信息。新聞稿中所述的前瞻性聲明僅在該新聞稿發布之日有效。Medera和KVAC不承擔任何義務修訂前瞻性聲明以反映未來事件、情況變化或信念變化。如果更新任何前瞻性聲明，則不應推斷Medera或KVAC將對該聲明、相關事項或任何其他前瞻性聲明進行額外更新。任何修正或修訂以及可能導致實際結果與前瞻性聲明顯著不同的其他重要假設和因素，可能在交易完成前出現在KVAC向SEC提交的公開文件中，建議您仔細審閱。

投資者和股東的重要信息

在交易過程中，KVAC和Medera向SEC提交了註冊聲明，其中包括有關交易中將發行的證券的招股說明書和代理聲明，將分發給KVAC普通股持有者，以便KVAC徵求股東對交易及其他事項的代理投票。在SEC宣布註冊聲明生效後，KVAC計劃向截至投票記錄日期的KVAC股東郵寄副本。本新聞稿並未包含應考慮的所有信息，並且不是註冊聲明、代理聲明或KVAC可能向SEC提交的任何其他文件的替代品。在做出任何投資或投票決策之前，KVAC的投資者和證券持有者被敦促閱讀註冊聲明和代理聲明，以及所有其他與交易相關的文件，因為這些文件將包含有關Medera、KVAC和交易的重要信息。

投資者和證券持有者將能夠通過SEC維護的網站www.sec.gov免費獲取註冊聲明、代理聲明和KVAC通過SEC提交的所有其他相關文件。此外，KVAC提交的文件可通過KVAC的網站https://www.kv-ac.com免費獲取，或通過發送請求至info@kv-ac.com獲取。本新聞稿中提到的網站或可通過的網站上的信息不構成本新聞稿的一部分，也不被視為本新聞稿的一部分。

徵求參與者

根據SEC的規定，KVAC、Medera及其各自的董事、高級管理人員和其他管理成員及員工可能被視為參與交易的徵求。關於KVAC的董事和高級管理人員的姓名、隸屬關係和利益的更多信息，請參閱KVAC於2024年3月29日向SEC提交的10-K年度報告，該報告可在https://www.sec.gov/ix?doc=/Archives/edgar/data/1889983/000121390024027973/ea0201104-10k_keenvision.htm找到，以及與交易相關的註冊聲明、代理聲明和其他相關材料，當它們可用時。關於代理徵求參與者的更多信息及其直接和間接利益的描述，可能在某些情況下與KVAC股東的一般利益不同，將在註冊聲明和代理聲明及其他相關材料中包含，當它們在SEC提交時可用。股東、潛在投資者和其他感興趣的人士應在做出任何投票或投資決策之前仔細閱讀註冊聲明和代理聲明及其他此類文件，當它們可用時。

無要約或徵求

本通信不構成出售或徵求購買任何證券的要約，也不構成在任何司法管轄區內進行任何證券的出售，該要約、徵求或銷售在該等司法管轄區內違法，並且在該等司法管轄區內未經註冊或資格認可。除非通過符合1933年修訂版證券法第10條要求的招股說明書，否則不會進行交易中的證券要約。

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首席財務官
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投資者關係
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(646) 277-1282

媒體關係
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ICR Healthcare
Sean.Leous@icrhealthcare.com
(646) 866-4012

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這篇報導展示了Medera和Novoheart在心臟疾病治療領域的最新進展，特別是在基因療法和人類迷你心臟技術的應用上。隨著FDA對人類特異性模型的支持增強，這不僅顯示了對動物測試替代方案的重視，也為未來的藥物開發提供了新的思路。這些技術的進步不僅能加速臨床試驗的進行，還可能改變我們對心臟衰竭等疾病的治療方式。值得注意的是，這些研究的成功不僅依賴於技術本身，還需要持續的資金支持和監管機構的認可。未來，這些創新可能會成為治療心臟疾病的新標準，對患者的生活質量產生深遠影響。

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