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亨廷頓舞蹈症臨床試驗管道分析：20多家關鍵公司塑造多巴胺受體拮抗劑療法的未來 | DelveInsight
亨廷頓舞蹈症的治療市場正準備迎來顯著增長，這主要受到全球發病率上升和意識提高的驅動。基因靶向和疾病修飾療法的進步，加上強大的臨床管道，正在滿足關鍵的未滿足需求。政府的積極支持和教育倡議進一步提升了診斷和治療的接受度。這些因素共同為未來幾年的市場擴張奠定了堅實的基礎。
DelveInsight的《亨廷頓舞蹈症管道洞察2025》報告提供了對亨廷頓舞蹈症治療管道的全面全球覆蓋，涵蓋各個臨床開發階段的療法，主要製藥公司正在努力推進這一領域的發展和未來增長潛力。
亨廷頓舞蹈症管道報告的主要要點
– DelveInsight的亨廷頓舞蹈症管道報告顯示，超過20家活躍的參與者正在開發20多種亨廷頓舞蹈症藥物。
– 主要亨廷頓舞蹈症公司如Hoffmann-La Roche、Medibiofarma、PTC Therapeutics、Annexon、Alnylam Pharmaceuticals、Neuvivo、Skyhawk Therapeutics、BPG Bio等，正在評估新藥以改善治療格局。
– 有前景的亨廷頓舞蹈症療法如RG6042、MBF 015、PTC518、ANX-005、ALN-HTT02、NP001、SKY 0515等，正處於不同階段的臨床試驗中。
– **2025年4月**，FDA授予AMT-130（uniQuire）亨廷頓舞蹈症的突破性療法認證。之前，AMT-130也獲得了再生醫學先進療法認證和孤兒藥認證。
– **2025年4月，Prilenia Therapeutics**宣布已與Ferrer達成合作和許可協議，以在歐洲及其他選定市場開發和商業化pridopidine。
– **2025年3月，Skyhawk Therapeutics**向亨廷頓舞蹈症青年組織（HDYO）成員展示了其新型SKY-0515小分子RNA剪接調節劑，該活動在捷克共和國布拉格的HYDO國際大會上舉行。
– **2024年12月，Novartis**宣布已與PTC Therapeutics達成全球許可和合作協議，開發PTC518，這是一種HTT mRNA剪接調節劑，用於治療亨廷頓舞蹈症。根據協議，Novartis將支付10億美元的預付款，並在開發、監管和銷售里程碑中支付高達19億美元的費用。Novartis還將在美國分享利潤，並在美國以外的銷售中支付分級版稅。
– **2024年9月，PTC Therapeutics**宣布FDA已授予PTC518計劃的快速通道認證。
– **2024年9月，歐洲藥品管理局（EMA）**接受了Prilenia Therapeutics的pridopidine的市場授權申請（MAA），用於治療成人亨廷頓舞蹈症。
亨廷頓舞蹈症管道報告提供了管道資產的詳細概況，臨床和非臨床階段亨廷頓舞蹈症藥物的比較分析，非活躍和休眠資產的評估，以及對亨廷頓舞蹈症臨床試驗環境中的驅動和制約因素的全面評估。
亨廷頓舞蹈症概述
亨廷頓舞蹈症是一種遺傳性進行性神經退行性疾病，特徵是非自願肌肉運動的逐漸出現，影響手、腳、面部和軀幹，並伴隨著認知能力和記憶的穩步下降。它影響大腦的中央區域，導致運動、情感調節和認知功能的困難。症狀通常在30至50歲之間出現，但也可以在2歲或80歲時出現。該病的一個標誌性特徵是快速且無法控制的運動，如肌肉抽搐或抽動。隨著病情的進展，患者可能會經歷協調能力喪失、言語困難、記憶衰退以及舞蹈樣運動的惡化，還可能伴隨著個性和行為的改變。
亨廷頓舞蹈症遵循常染色體顯性遺傳模式，這意味著只需一個缺陷基因的拷貝即可引起該病。它是由位於4號染色體上的單一基因突變引起的，該基因編碼亨廷頓蛋白。儘管亨廷頓蛋白的確切作用尚不清楚，但其突變形式會干擾正常的大腦功能，導致非自願運動、嚴重的認知衰退以及抑鬱和煩躁等情感障礙。該突變涉及基因中CAG重複片段的擴展。通常，這一片段在健康基因中重複17到20次，但在亨廷頓舞蹈症中，重複次數增加到40次或更多。
診斷亨廷頓舞蹈症需要全面的臨床評估、病史和幾項專門測試。這些可能包括血液檢查、基因測試以檢測HTT基因中的突變，以及腦部成像技術，如CT掃描、MRI和EEG。CT和MRI提供大腦的詳細橫截面圖像，而EEG則測量大腦的電活動以支持診斷。
目前，亨廷頓舞蹈症尚無治愈方法，治療旨在緩解症狀。FDA唯一批准的兩種藥物——Austedo和Xenazine，專門用於管理與亨廷頓舞蹈症相關的舞蹈樣運動。其他症狀管理可能包括抗抑鬱藥、抗精神病藥和情緒穩定劑，以應對精神病症狀。支持性療法和多學科護理對改善受此疾病影響的個體的生活質量也至關重要。
這份報告不僅提供了亨廷頓舞蹈症治療的最新進展，還反映出在生物醫藥領域中，對於新療法的需求日益增長。隨著研究的深入和技術的進步，未來的治療選擇將可能顯著改善患者的生活質量，這是值得期待的。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
