三年數據顯示TransCon PTH療法改善低甲狀旁腺功能患者健康

新三年期第三階段數據確認TransCon® PTH（Palopegteriparatide）療法在成人低甲狀旁腺功能不足症中的持續反應，包括生化指標、腎功能和生活質量的改善

2025年7月14日 16:01 ET | 來源：Ascendis Pharma

丹麥哥本哈根，2025年7月14日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ascendis Pharma A/S（納斯達克代碼：ASND）今天宣布來自其第三階段PaTHway試驗第156周的新數據，確認長期使用TransCon PTH（palopegteriparatide）療法能在各類型的成人低甲狀旁腺功能不足症患者中持續提供有效反應，包括生化指標、腎功能和生活質量的改善。這些結果由加拿大麥克馬斯特大學內分泌學及老年醫學教授Aliya Khan醫生在舊金山舉行的ENDO 2025年會上進行了口頭報告。

PaTHway是一項為期26周的第三階段隨機雙盲安慰劑對照試驗，涉及82名慢性低甲狀旁腺功能不足症的成人，隨後進入開放標籤延長期至182周。在最初的26周盲測期間，參與者以3:1的比例隨機分配至TransCon PTH或安慰劑組。腎功能通過估算的腎小管過濾率（eGFR）進行評估。安全性評估包括24小時尿鈣和治療出現的不良事件（TEAEs）。低甲狀旁腺功能不足症相關的症狀、功能和福祉則通過低甲狀旁腺功能不足症患者體驗量表（HPES）進行測量。整體參與者的保留率很高，73名原始82名成人參與者（89%）完成了這項為期3.5年的試驗。

在第156周時，64名患者（88%）的白蛋白調整血清鈣水平正常，70名患者（96%）不再依賴傳統療法（定義為每日攝取鈣<600毫克且不服用活性維生素D）。顯示出臨床意義的腎功能改善，所有參與者的eGFR從基線到第156周持續增長：平均eGFR增加了8.76 mL/min/1.73 m²，而基線eGFR<60的參與者則增加了13.98 mL/min/1.73 m²。參與者報告在低甲狀旁腺功能不足症相關症狀和健康相關生活質量方面持續改善，並在第156周時24小時尿鈣排泄持續正常化。在試驗中，TransCon PTH療法通常耐受良好，未發現新的安全信號。TEAEs大多為輕度或中度，且無嚴重TEAEs或因研究藥物而中止的情況。

“我們很高興報告這些來自我們第二項TransCon PTH臨床試驗的最新數據，顯示出持續的療效和在關鍵健康和生活質量指標上的改善，這些改善從第三階段PaTHway試驗的最早時間點開始，並持續了三年的治療，”Ascendis Pharma內分泌及罕見疾病醫學科學執行副總裁兼首席醫療官Aimee Shu醫生表示。“這些反應，包括骨骼動態的正常化和腎功能的顯著及臨床意義改善，展示了這一治療選擇對於絕大多數低甲狀旁腺功能不足症成人的長期益處，無論其病因如何。”

關於低甲狀旁腺功能不足症
低甲狀旁腺功能不足症是一種內分泌疾病，因甲狀旁腺激素（PTH）水平不足而引起，PTH是身體中鈣和磷平衡的主要調節者，直接作用於骨骼和腎臟，間接作用於腸道。低甲狀旁腺功能不足症患者可能會經歷一系列嚴重且潛在危及生命的短期和長期併發症，包括神經肌肉興奮性、腎臟併發症、骨外鈣化和認知障礙。手術後的低甲狀旁腺功能不足症佔大多數病例（70-80%），而其他病因則包括自身免疫和特發性原因。

關於Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma是一家全球生物製藥公司，專注於應用我們創新的TransCon技術平台為患者帶來實質性改變。在以患者、科學和熱情為核心價值觀的指導下，並遵循我們的產品創新算法，我們應用TransCon技術開發新的療法，以展示最佳的潛力來滿足未被滿足的醫療需求。Ascendis總部位於丹麥哥本哈根，並在歐洲和美國擁有其他設施。

前瞻性聲明
本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性聲明。除歷史事實外，本新聞稿中所有有關Ascendis未來運營、管理計劃和目標的聲明均為前瞻性聲明。這些聲明的例子包括但不限於有關（i）TransCon PTH療法對於低甲狀旁腺功能不足症成人的長期益處的聲明，（ii）Ascendis能否應用其TransCon技術平台為患者帶來實質性改變的能力，以及（iii）Ascendis應用其TransCon技術開發新的療法以展示最佳潛力來滿足未被滿足的醫療需求的聲明。Ascendis實際上可能無法實現計劃、執行意圖或達到前瞻性聲明中披露的期望或預測。實際結果或事件可能顯著不同於前瞻性聲明中披露的計劃、意圖、期望和預測。各種重要因素可能導致實際結果或事件與Ascendis的前瞻性聲明顯著不同，包括對第三方製造商、分銷商和服務提供商的依賴、Ascendis開發計劃或市場產品中出現的意外安全或有效性結果、與任何已批准Ascendis產品的商業化相關的意外費用、與Ascendis開發計劃相關的意外費用、意外的銷售、一般和行政費用、其他研究和開發費用以及Ascendis業務的一般費用、製造、監管要求、患者招募速度或其他意外延遲的計劃延遲；Ascendis獲取額外資金的能力（如有需要）以支持其業務活動的能力；國際經濟、政治、法律、合規、社會和商業因素的影響，包括關稅和貿易政策。欲了解可能導致實際結果與前瞻性聲明中表達的結果不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與Ascendis業務相關的風險，請參閱Ascendis於2025年2月12日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F表格年度報告，以及Ascendis未來向SEC提交或提交的其他報告。前瞻性聲明不反映Ascendis可能進行或進行的任何未來許可、合作、收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。Ascendis不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，除非法律要求。

在這篇報導中，Ascendis Pharma的最新研究結果顯示出TransCon PTH療法在治療低甲狀旁腺功能不足症方面的顯著成效。這不僅為患者提供了新的治療選擇，也為醫療界提供了更多關於該疾病的理解。隨著這些數據的公開，我們可以期待未來在該領域的更多研究和討論，尤其是在如何進一步改善患者的生活質量和健康結果方面。這樣的進展值得我們持續關注，因為它可能會改變許多患者的生活。

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