血友病市場新趨勢：基因療法與創新治療的崛起

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血友病市場洞察：不同類型血友病的關鍵趨勢和發展

血友病市場預計將因基因療法的進步、創新治療和對個性化醫療的日益重視而經歷顯著增長。隨著人們對血友病的認識提高和早期診斷的增加，加上新興市場醫療基礎設施的擴展，市場需求進一步推動。此外，血友病的日益普遍，尤其是在發展中國家，亦促進了市場的擴張。

血友病是一種罕見的遺傳性出血疾病，導致血液無法正常凝固，從而引發過度出血或自發性出血事件。這種疾病主要影響男性，雖然女性可以攜帶缺陷基因。血友病的嚴重程度取決於血液中凝血因子的水平。該病由負責生產凝血因子的基因突變引起，特別是第八因子（血友病A）或第九因子（血友病B）。如果缺乏足夠的凝血因子，血液將無法形成穩定的血塊來止血。

血友病的主要症狀包括頻繁和持久的出血事件，尤其是在受傷或手術後。血友病患者可能還會經歷自發性的內部出血，特別是關節和肌肉，這可能導致疼痛、腫脹和長期的關節損傷。淤血通常比沒有此病的人更為嚴重，即使是輕微的割傷或牙科手術也可能引發過度出血。在嚴重的情況下，出血可能發生在重要器官中，導致危及生命的併發症。

血友病的主要原因是遺傳突變，這種突變以X連鎖隱性模式遺傳，意味著它攜帶在X染色體上。由於男性只有一條X染色體，因此如果他們遺傳到缺陷基因，就更可能發展成此病。女性擁有兩條X染色體，通常是攜帶者，除非兩條X染色體都攜帶突變基因，這種情況則相對罕見。基因檢測可以識別攜帶者並診斷新生兒的血友病。

血友病的治療主要集中在通過凝血因子替代療法來替代缺失的凝血因子。這通常通過靜脈注射凝血因子來進行，可能需要定期施用以防止出血事件，或在出血發生時按需施用。基因療法的進步被視為潛在的長期解決方案，旨在通過引入功能性基因來提供更永久的修復。此外，像凝血因子旁路劑這樣的新療法可以幫助管理出血事件，特別是在那些對替代因子有抑制劑的患者中。通過適當的治療和護理，許多血友病患者能夠過上相對正常的生活，但他們必須採取預防措施以避免受傷。

血友病A市場

血友病A的特徵是出血事件，雖然輕度和中度病例的初次出血通常較不嚴重，這常常導致患者忽視早期診斷。此外，由於診斷設施有限，許多患者在早期階段仍未被診斷。

根據DelveInsight的分析，2023年7MM（美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本）中，血友病A的總治療流行人數約為45,000例，並預計在研究期間將增加。在血友病A患者中，無論是否有抑制劑，後者的病例數量較高。

目前對血友病A的治療主要集中在替代缺失的凝血蛋白FVIII，以促進正常的血塊形成，減少或防止出血。歷史上，FVIII的替代是通過全血捐獻、血漿及隨著技術的進步而實現的重組人FVIII（rFVIII）療法。這些進展顯著改善了血友病A的管理，提供了更有效和針對性的治療選擇。最近，旨在通過新機制預防出血的新療法為血友病A的可用治療選擇帶來了多樣化。

一些獲得批准的血友病A藥物包括ALTUVIIIO（Sanofi/Sobi）、ROCTAVIAN（BioMarin Pharmaceutical）、OBIZUR（Takeda）、ALHEMO（Novo Nordisk）、HEMLIBRA（Chugai/Genentech/Roche）、ESPEROCT（Novo Nordisk）、JIVI（Bayer）、WILATE（Octapharma）、ADYNOVATE（Takeda）等。ROCTAVIAN基因療法是一項突破性治療，通過向細胞傳遞功能性FVIII基因，恢復正常的血液凝固，並可能取代頻繁的注射。其批發收購成本為290萬美元，BioMarin已成功通過歐洲的報銷流程，並於2023年第二季度在德國以約90萬美元的減價成本治療了一名患者。

新興療法如SPK-8011（Roche [Spark Therapeutics]）、fitusiran（Sanofi）、marstacimab（Pfizer）、SerpinPC（Centessa Pharmaceuticals）、Mim8（Novo Nordisk）等正在開發中，提供安全有效的治療選擇。GeneVentiv Therapeutics等公司也在開展基於腺病毒相關病毒（AAV）的血友病通用基因療法（GENV-HEM [AAV8.Fva]）的進展。

Fitusiran是一種小干擾RNA療法，通過皮下注射給藥，目前正開發用於預防治療血友病A或B患者，無論是否存在抑制劑。其目的是降低抗凝血酶的水平，從而促進凝血酶生成，重新平衡止血，預防出血。

總體而言，預計血友病A的治療格局將在2024年至2034年間經歷重大變化，這主要得益於目前正在臨床開發的新療法的推出。根據DelveInsight的預測，血友病A市場預計將在7MM中從2023年的111億美元顯著增長至2034年。然而，市場增長可能會受到診斷延遲、缺乏認識和治療高成本等挑戰的阻礙。

血友病B市場

血友病B，也稱為聖誕病，是一種罕見的遺傳性出血疾病，患者的血液中缺乏一種名為第九因子的血液蛋白。第九因子是一種凝血因子，對於止血和促進受傷後的癒合至關重要。血友病B的嚴重程度取決於血液中第九因子（FIX）的含量。

在7MM中，美國在2023年擁有最高的血友病B診斷病例，約有4000例；根據DelveInsight的預測，這些病例在預測期間將增加。根據嚴重程度，美國的大多數病例被分類為輕度，即近40%。

血友病B的主要治療是替代療法。美國可用的重組第九因子產品包括BeneFIX、RIXUBIS、IXINITY、ALPROLIX、IDELVION和REBINYN。此外，FDA還批准了旁路劑如Feiba、Novoseven和SEVENFACT，以及人類血漿衍生的凝血因子IX產品如AlphaNine SD和Mononine。

基因療法提供了治癒血友病B的潛力。HEMGENIX是一種於2022年11月獲得批准的基因療法，價格高達350萬美元，使其成為全球最昂貴的藥物，也是首個獲得批准的針對這種罕見疾病的基因療法。

血友病B治療的最新進展是Pfizer的BEQVEZ，該藥物於2024年4月獲得批准。Pfizer成為該領域的第二家公司，僅次於CSL和uniQure的HEMGENIX。儘管有可能提供更低的價格，Pfizer仍選擇將BEQVEZ的價格定在350萬美元。

在過去的二十年中，血友病治療取得了顯著進展，使患者能夠更有效地管理其病情。然而，抑制劑的發展仍然是治療中的最大障礙，這使得控制出血事件變得複雜，並使手術程序變得困難。缺乏治癒性治療選擇嚴重影響了患者的生活質量和日常活動。基因療法提供了一次性給藥的潛在持久治療，與目前仍在臨床試驗中的血友病治療範圍相比，顯得尤為重要。

總之，血友病B市場受到認識提高、基因療法進步和重組第九因子療法日益普及的驅動。根據DelveInsight的預測，2023年美國的血友病B市場規模約為20億美元，預計在預測期間（2024-2034年）將增長。

隨著治療選擇的創新，包括延長半衰期療法，市場潛力正在擴大，而血友病B的全球普遍性上升和改善患者生活質量的重視也促進了市場增長。儘管治療成本高昂，但對新療法的持續研究和政府倡議預計將在未來幾年塑造市場動態。

在血友病市場的發展中，我們看到基因療法的潛力和創新治療的出現，這不僅為患者帶來了希望，也促進了整個醫療行業的進步。隨著市場的擴張，未來的研究和開發將會更加關注如何降低治療成本和提高治療的可及性，讓更多患者受益。

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