罕見疾病中的細胞與基因療法市場預計將在預測期內大幅增長（2025–2034）
在預測期內（2025–2034），罕見疾病中的細胞與基因療法市場預計將以顯著的速度增長，主要受益於越來越多的基因療法獲得批准及其快速採用、能夠治療多種病症、病例數量增加、預期的一次性給藥方案以及治療選擇的治癒性。
市場報告的主要要點
根據DelveInsight的報告，2023年7MM（美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本）中，罕見疾病的細胞與基因療法總市場規模估計接近20億美元，預計到2034年將顯著增長，因為每年越來越多的公司獲得這些療法的研究新藥申請，並且在美國和歐洲的監管批准不斷上升。
到2034年，所有適應症中，預計A型血友病將產生最高的收入，其次是美國的視網膜色素變性。2023年，7MM中選定適應症的總患病案例約為93萬，預計在預測期內將增加。
在罕見疾病的細胞與基因療法領域，REGENXBIO、Coave Therapeutics、GenSight Biologics、Ultragenyx、Pfizer、Sangamo Therapeutics、Roche等知名公司正在積極開展創新的療法，這些新興的療法預計將在預測期內進入市場，並改變市場格局。
細胞與基因療法的概述
細胞與基因療法是利用基因和細胞來治療疾病。基因是攜帶遺傳信息的DNA片段，所有基因共同構成基因組，並包含有關身體特徵的信息。基因療法涉及使用遺傳材料來解決遺傳疾病，這可以包括添加健康版本的基因或修正突變的基因。細胞療法則使用患者或供體的細胞來治療疾病，通常使用幹細胞，因為它們能夠發展成專門的細胞。
市場動態與挑戰
罕見疾病中的細胞與基因療法市場動態預計將在未來幾年內發生變化。雖然AAV（腺相關病毒）已成為主要的基因遞送載體，但市場仍面臨著一些挑戰，包括高昂的治療成本、患者群體小、疾病過程了解不足以及缺乏合適的結果指標等。
此外，儘管有許多潛在的細胞與基因療法正在研究中，市場的增長仍可能受到新療法失敗、價格過高、市場准入和報銷問題的影響。這些挑戰需要業界共同努力，以確保這些創新療法能夠為患者提供實質性的幫助。
結論
總體而言，隨著細胞與基因療法的進步，罕見疾病的治療前景非常樂觀。這些療法不僅有潛力改變患者的生活質量，還可能為醫療創新和經濟增長開啟新的機會。未來幾年，隨著新療法的推出，市場格局將會發生顯著變化，為罕見疾病患者帶來新的希望。
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