粘多醣症市場分析 — 揭示不同類型的增長機會
粘多醣症市場正見證創新浪潮，這一切都得益於尖端基因療法、酶替代療法以及新藥開發。隨著對罕見疾病的認識不斷提高、早期診斷的普及，以及對相關研究的投資增加，市場預計將迎來指數增長。
粘多醣症（MPS）是一組罕見的遺傳性疾病，因特定的溶酶體酶缺乏而導致，這些酶負責分解糖胺聚糖（GAGs），以前稱為粘多醣。這些複雜的糖類在細胞中積累，導致組織和器官的逐漸損壞。除了MPS II（亨特綜合症）是X連鎖遺傳外，其他MPS疾病均以常染色體隱性方式遺傳。
症狀因MPS的具體類型而異，但通常包括骨骼異常、粗糙的面部特徵、發展遲緩、器官腫大、聽力喪失以及呼吸或心臟併發症。一些形式，如MPS I（赫爾勒綜合症）和MPS II，還涉及嚴重的神經退行性變，而其他形式，如MPS IV（莫基奧綜合症），主要影響骨骼系統，且不會顯著影響認知能力。
MPS的治療方式包括酶替代療法（ERT）、造血幹細胞移植（HSCT）和支持性護理以管理症狀。ERT適用於MPS I、II和VI等疾病，能減少系統性併發症，但對神經症狀的影響有限，因為血腦屏障的存在。HSCT在防止神經退行性變方面更為有效，尤其是在早期進行，但也伴隨著顯著的風險。
基因療法正在成為潛在的長期解決方案，旨在提供功能性副本以修復缺陷基因。支持性護理，包括物理治療、針對骨骼和心臟問題的手術以及特定症狀的管理，對於改善患者的生活質量至關重要。持續的研究也在探索新型治療方法，如鞘內酶輸送和底物減少療法，以滿足MPS的未滿足醫療需求。
MPS I市場
粘多醣症 I（MPS I）是一種罕見的遺傳疾病，由於缺乏α-L-呋喃醛酶，導致糖胺聚糖（GAGs）在各種組織和器官中積累。這是一種常染色體隱性溶酶體儲存病，表現出不同的嚴重程度，從嚴重的赫爾勒綜合症到輕度的施耶和赫爾勒-施耶綜合症。約60%的MPS I患者在未接受治療的情況下，最嚴重的亞型患者通常活不過10歲。
MPS I的治療主要包括造血幹細胞移植（HSCT）、酶替代療法（ERT）或兩者的組合，並提供支持性護理，如疼痛管理、抗炎藥物、氧氣療法和手術干預。雖然這些治療有助於緩解症狀並延長生存期，但無法逆轉已存在的損傷，因此早期介入對於獲得最佳結果至關重要。
目前，ALDURAZYME（BioMarin/Sanofi）是美國唯一獲得FDA批准的MPS I治療藥物。MPS I的藥物開發管道仍然有限，只有少數新療法在研發中。主要的公司包括Kyowa Kirin、Orchard Therapeutics（OTL-203）、JCR Pharmaceuticals（JR-171）、Immusoft（ISP-001）和REGENXBIO（RGX-111）。隨著新療法進入臨床開發，且MPS I的患病率上升，預計MPS I市場在2025年至2034年期間將擴大。
MPS II市場
亨特綜合症是一種罕見的X連鎖隱性疾病，目前有多項舉措旨在確保早期診斷和及時治療。由於其低發病率，在大規模人群中識別受影響個體仍然具有挑戰性。多個組織，包括MPS協會、Genes In Life、Angel’s Hand Foundation和The Global Genes Project，正積極致力於改善患者及其家庭的生活質量。
根據DelveInsight的分析，2023年7MM中亨特綜合症的總診斷病例約為1,190例，預計在預測期內將增加。根據嚴重程度的具體病例，2023年美國約有65%的亨特綜合症患者為重型病例。
目前亨特綜合症的治療選擇包括酶替代療法（ERT）、造血幹細胞移植（HSCT）和骨髓移植（BMT）。已批准的藥物包括ELAPRASE（Takeda）、HUNTERASE（GC Pharma）和IZCARGO（JCR Pharmaceuticals）。此外，DNL310（Denali Therapeutics）和RGX-121（REGENXBIO）等有前景的新療法正在開發中，旨在提供更安全和更有效的治療選擇。預計在2024年至2034年間，亨特綜合症的治療領域將迎來重大進展，這得益於目前正在臨床開發中的新療法的引入。
MPS III市場
粘多醣症 III（MPS III），也稱為桑菲利普綜合症，是一種罕見的遺傳疾病，會導致嚴重且致命的腦損傷。它被歸類為一種兒童癡呆症。該疾病的發生是由於缺乏一種負責分解和回收肝素硫酸的酶。沒有這種酶，肝素硫酸會在身體細胞中積累，特別是影響中樞神經系統。MPS III分為四種類型——A、B、C和D，每一類型均由不同基因的突變引起。雖然所有類型都會導致認知能力下降，但具體的嚴重程度和進展速度因類型而異。
目前尚無針對MPS III的批准治療。酶替代療法未能顯示出對此病的有效性，而骨髓移植的嘗試也未能取得良好效果。MPS III的持續研究集中在基因療法、伴護療法和鞘內酶療法上。
多家公司，包括Allievex、Denali Therapeutics、Orchard Therapeutics、Sobi和Ultragenyx，正在開發創新的治療方法。預計在預測期內，AX 250、DNL126、UX111（rebisufligene etisparvovec）、OTL-201等有前景的藥物候選者將顯著影響市場。
2024年6月，Denali Therapeutics宣布，FDA已選擇DNL126參加支持臨床試驗推進罕見疾病療法的試點計劃（START）。DNL126是一種研究中的酶替代療法，旨在穿越血腦屏障，潛在用於治療MPS IIIA（桑菲利普綜合症A型）。
對於MPS III市場的持續研究提供了顯著的機會。隨著科學家們開發創新方法來修正與MPS III相關的基因缺陷，潛在的突破性治療將改變患者的治療結果並擴大市場。
MPS IV市場
粘多醣症 IV（MPS IV），也稱為莫基奧綜合症，是一種罕見的常染色體隱性溶酶體儲存病，特徵是特定酶的缺乏，這些酶對糖胺聚糖的降解至關重要。這種酶缺失導致GAG在各種組織中積累，造成進行性的骨骼異常、增長受限及其他系統性表現。值得注意的是，MPS IV患者的智力通常不受影響。症狀通常在1至3歲之間出現，身體生長減緩，通常在8歲左右停止。患有更嚴重形式MPS IVA的患者可能會有較短的預期壽命，通常在20至30歲之間去世。
MPS IV的全球發病率各不相同，研究顯示英國的點發病率約為每599,000人中有1人。由於其罕見性，患者群體相對較小，這對於提高認識、診斷和開發針對性療法構成挑戰。
目前MPS IV的治療策略主要集中在管理症狀和改善生活質量上。ERT一直是治療的基石，旨在補充缺乏的酶並減少GAG的積累。然而，ERT通常伴隨著高昂的費用，且在發展中國家可能無法獲得。支持性護理，包括針對骨骼異常和呼吸問題的手術干預，在疾病的綜合管理中扮演著至關重要的角色。
粘多醣症 IV的治療市場正在經歷顯著增長，這得益於研究和開發工作的增加，以及對新型治療方法的關注。市場的擴張還受到基因療法的進步、診斷工具的改進和倡導及認識工作的增加的支持，這些都促進了患者的治療結果和獲取治療的機會。
MPS VII市場
粘多醣症 VII（MPS VII），也稱為斯萊綜合症，是一種罕見的遺傳代謝疾病，由於β-葡萄糖醛酸酶的缺乏，導致GAG在組織和器官中積累。這種積累會造成進行性的損害，主要影響骨骼、心血管和神經系統。該疾病通常在兒童時期診斷，症狀可能包括發展遲緩、粗糙的面部特徵、器官腫大、聽力喪失和關節僵硬。MPS VII的全球發病率約為每250,000名活產中有1例，某些地區的發病率因遺傳因素而較高。
該病由GUSB基因的突變引起，該基因編碼β-葡萄糖醛酸酶。這些突變導致酶活性降低或缺失，阻止GAG的分解。因此，身體無法清除這些物質，導致它們在細胞和組織中積累。隨著時間的推移，GAG的積累會導致進行性的器官功能障礙和嚴重的神經損傷。MPS VII以常染色體隱性方式遺傳，這意味著雙親必須攜帶突變基因的拷貝才能將其傳遞給後代。
在治療方面，ERT一直是主要的方法，通過施用合成的β-葡萄糖醛酸酶來幫助分解積累的GAG。然而，ERT對神經症狀的效果有限，並且正在開發能穿透血腦屏障的療法。基因療法和底物減少療法（SRT）正逐漸成為有前景的替代方案，臨床試驗正在進行中。目前，MPS VII尚無治癒方案，治療主要集中在管理症狀和改善生活質量上。
隨著越來越多的公司投資於新療法的開發，MPS VII的治療市場正在增長。Regenxbio和Ultragenyx Pharmaceutical等公司正在開展基因療法研究，而其他公司則在推進酶替代和底物減少療法。隨著對罕見疾病的日益關注和基因療法的進步，預計MPS VII的治療市場在未來幾年將顯著增長。此外，隨著對該疾病認識的提高和診斷能力的改善，患者群體可能會擴大，進一步推動對創新療法的需求。
這篇報告提供了對粘多醣症市場的深入分析，顯示出在這個領域中，隨著科學技術的進步，未來可能會有更多的治療選擇出現。這不僅是對患者的希望，也是對醫療行業的一次挑戰，促使其不斷探索和創新，以滿足日益增長的需求。
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